Vedrop - tocofersolan

¿Qué es Vedrop?

Vedrop es una solución oral que contiene el principio activo tocofersolan.

¿Para qué se usa Vedrop?

Vedrop está indicado para tratar o prevenir las deficiencias de vitamina E (niveles bajos de vitamina E). El fármaco se usa en niños y adolescentes de hasta 18 años de edad con colestasis congénita o hereditaria crónica, en la cual el intestino no absorbe cantidades adecuadas de vitamina E. La colestasis crónica congénita o hereditaria es una enfermedad hereditaria para la cual La bilis no puede fluir desde el hígado al intestino. La bilis es un líquido producido en el hígado que sirve para absorber la grasa del intestino.

El medicamento solo se puede obtener con receta médica.

¿Cómo se usa Vedrop?

El tratamiento con Vedrop debe ser iniciado y supervisado por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con colestasis congénita o hereditaria crónica.

Vedrop se toma por vía oral, con o sin agua. La dosis diaria recomendada es de 0, 34 ml por kilogramo de peso corporal. La dosis debe ajustarse de acuerdo con el nivel de vitamina E en la sangre del niño. Es aconsejable comprobar este valor regularmente.

¿Cómo funciona Vedrop?

La vitamina E es una sustancia natural que, al no ser producida por el cuerpo, debe ser complementada con alimentos. Realiza numerosas funciones dentro del cuerpo, incluida la de proteger el sistema nervioso. Debido a que la vitamina E se disuelve en las grasas y no en el agua, el cuerpo la absorbe solo a través del intestino, junto con las partículas de grasa. En pacientes con colestasis, los niveles bajos de vitamina E pueden deberse a una mala absorción de la grasa en el intestino.

El principio activo de Vedrop, tocofersolan, consiste en una forma de vitamina E que se hace soluble en agua al engancharla a un químico llamado polietilenglicol. Tocofersolan se puede absorber desde el intestino en niños que tienen dificultad para absorber las grasas y la vitamina E de la dieta. Esto puede aumentar los niveles de vitamina E en la sangre y ayudar a prevenir el deterioro neurológico (trastornos dentro del sistema nervioso) debido a la deficiencia de vitamina E.

¿Qué estudios se han realizado en Vedrop?

Los efectos de Vedrop se analizaron en modelos experimentales antes de estudiarse en humanos.

Para respaldar el uso de Vedrop, la compañía farmacéutica presentó información de la literatura científica, incluidos los resultados de tres estudios con un total de 92 niños y adolescentes con colestasis crónica, que recibieron tocofersolan durante un período de aproximadamente dos años. . Todos los pacientes tenían deficiencia de vitamina E y no respondían a otros tratamientos orales de vitamina E. Los principales criterios de eficacia se basaban en el nivel de vitamina E en la sangre y el número de sujetos cuyos síntomas neurológicos habían mejorado o se mantuvo estable.

Inicialmente, la compañía presentó información sobre el uso de Vedrop también para pacientes con fibrosis quística, pero durante la evaluación del medicamento se retiró la solicitud con referencia a este trastorno.

¿Qué beneficio ha demostrado tener Vedrop durante los estudios?

Los estudios han demostrado que Vedrop corrige los niveles de vitamina E en pacientes con colestasis crónica y que puede mejorar o prevenir los síntomas neurológicos, particularmente en pacientes menores de tres años.

¿Cuál es el riesgo asociado a Vedrop?

El efecto secundario más frecuente informado con Vedrop (observado en varios pacientes entre 1 y 10 de un total de 100) es la diarrea. Para obtener la lista completa de todos los efectos secundarios informados con Vedrop, consulte el prospecto.

Vedrop no debe usarse en personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) al tocofersolan o a cualquiera de los demás componentes. El medicamento no debe usarse en recién nacidos prematuros.

¿Por qué se ha aprobado Vedrop?

El Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) ha establecido que los beneficios de Vedrop son mayores que los riesgos en deficiencias de vitamina E debido a la mala absorción digestiva en pacientes pediátricos que padecen colestasis congénita crónica o colestasis hereditaria crónica, desde el nacimiento (neonatos hasta plazo) hasta los 16 o 18 años de edad, dependiendo de la región. Por lo tanto, el Comité recomendó que se otorgue una autorización de comercialización a Vedrop.

Vedrop ha sido autorizado bajo "circunstancias excepcionales". Esto significa que, al ser la enfermedad rara, no fue posible obtener información completa sobre Vedrop. La Agencia Europea de Medicamentos revisará cada año la nueva información que pueda haber estado disponible y, si es necesario, este resumen se actualizará.

¿Qué información todavía se espera para Vedrop?

La compañía que produce Vedrop colaborará con otras compañías farmacéuticas para evaluar los posibles efectos del propilparabeno (un conservante contenido en Vedrop) en los órganos reproductivos. La compañía también tiene la intención de establecer un registro de pacientes con colestasis congénita o hereditaria crónica.