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Kanuma - Sebelipase alfa

¿Qué es Kanuma - Sebelipase alfa?

Kanuma es un medicamento utilizado en el tratamiento de pacientes de todas las edades con deficiencia de lipasa ácida lisosomal, una enfermedad hereditaria causada por la falta de una enzima llamada lipasa ácida lisosomal, que es necesaria para metabolizar las grasas en las células. Cuando esta enzima está ausente o está presente solo en cantidades muy bajas, las grasas se acumulan en las células del cuerpo, causando síntomas como déficits de crecimiento y daño hepático.

Como el número de pacientes afectados por la deficiencia de lipasa ácida lisosómica es bajo, la enfermedad se considera "rara" y Kanuma se ha clasificado como un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 17 de diciembre de 2010.

Kanuma contiene el principio activo sebelipasa alfa.

¿Cómo se usa Kanuma - Sebelipase alfa?

El tratamiento con Kanuma debe ser seguido por un médico con experiencia en el tratamiento de la deficiencia de la lipasa ácida lisosómica, otros trastornos metabólicos o enfermedad hepática. El tratamiento debe ser administrado por un profesional de la salud debidamente capacitado que sea capaz de manejar emergencias médicas (incluidas las alergias graves). El medicamento solo se puede obtener con receta médica.

Kanuma está disponible como concentrado para solución para perfusión (goteo en una vena). La dosis recomendada es de 1 mg por kilogramo de peso corporal, que se administrará una vez cada dos semanas. La infusión debe durar 1-2 horas.

En pacientes menores de seis meses de enfermedad que progresa rápidamente, se administra 1 mg / kg de peso corporal una vez a la semana en lugar de cada dos semanas; En estos sujetos, la dosis puede aumentarse hasta 3 mg / kg de peso corporal una vez a la semana, dependiendo de la respuesta al tratamiento.

El tratamiento con Kanuma debe iniciarse lo antes posible después del diagnóstico y continuar a largo plazo.

¿Cómo funciona Kanuma - Sebelipase alfa?

El principio activo de Kanuma, la sebelipasa alfa, es una copia de la enzima que falta en pacientes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal. Sebelipase alfa reemplaza la enzima faltante, contribuye al metabolismo de las grasas y detiene su acumulación en las células del cuerpo.

¿Qué beneficio ha demostrado tener Kanuma - Sebelipase alfa durante los estudios?

Kanuma se ha estudiado en dos estudios principales realizados en pacientes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal. El primer estudio involucró a nueve niños pequeños con déficit de crecimiento u otros signos de progresión rápida de la enfermedad en los primeros seis meses de vida. El estudio mostró que seis de cada nueve niños tratados con Kanuma cumplieron un año de edad. También se observaron mejoras en el crecimiento en los seis niños sobrevivientes.

El segundo estudio, que incluyó a 66 pacientes (niños y adultos), comparó Kanuma con placebo (un tratamiento ficticio). La principal medida de eficacia fue la proporción de pacientes en los que se observaron niveles normales de una enzima hepática llamada ALT después de cinco meses de tratamiento. Los niveles elevados de enzimas ALT son un signo de lesión hepática. En este estudio, se encontraron niveles normales de enzimas ALT en el 31% (11 de 36 pacientes) de los sujetos tratados con Kanuma en comparación con el 7% (2 de 30) de los sujetos que recibieron un placebo

¿Cuál es el riesgo asociado a Kanuma - Sebelipase alfa?

Los efectos secundarios más comunes con Kanuma (que pueden afectar a aproximadamente 3 de cada 100 pacientes) son signos y síntomas de reacciones alérgicas graves, como opresión en el pecho, ojos enrojecidos, hinchazón de los párpados, dificultad para respirar, urticaria, hinchazón, enrojecimiento Calor, secreción nasal, taquicardia y dificultad respiratoria. También se han informado anticuerpos contra el medicamento, especialmente en niños pequeños. En este caso, Kanuma puede no actuar con eficacia. Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios informados con Kanuma, consulte el prospecto.

Kanuma no debe utilizarse en pacientes que hayan experimentado reacciones alérgicas a la sustancia activa que ponen en peligro la vida, que se han repetido con la reanudación del tratamiento después de una interrupción. Tampoco debe administrarse a pacientes con alergia potencialmente letal a los huevos o cualquiera de los ingredientes de Kanuma.

¿Por qué se ha aprobado Kanuma - Sebelipase alfa?

El Comité de la Agencia de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios de Kanuma son mayores que sus riesgos y recomendó que se aprobara para su uso en la UE. El Comité tomó en cuenta la ausencia de terapias efectivas para la deficiencia de lipasa ácida lisosomal y la alta tasa de mortalidad en niños pequeños con enfermedad que progresa rápidamente. El CHMP consideró que Kanuma ha inducido mejoras significativas en la supervivencia en niños pequeños y se ha demostrado que es eficaz para aliviar los síntomas de la enfermedad en individuos de todas las edades. En cuanto a la seguridad, no se identificaron problemas importantes, mientras que los efectos adversos graves fueron poco frecuentes o manejables. Sin embargo, se necesitan más datos sobre los beneficios a largo plazo y la seguridad del medicamento.

¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Kanuma - Sebelipase alfa?

Se ha desarrollado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Kanuma se administra de una forma lo más segura posible. Sobre la base de este plan, la información de seguridad se ha incluido en el resumen de las características del producto y el prospecto de Kanuma, incluidas las precauciones adecuadas que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes.

Además, la compañía que comercializa Kanuma está realizando un estudio en bebés con enfermedades que progresan rápidamente y establecerá un registro de pacientes de todas las edades para obtener más información sobre los beneficios y la seguridad de Kanuma a largo plazo, con especial atención al riesgo. de las reacciones alérgicas y el desarrollo de anticuerpos frente al medicamento. La compañía también proporcionará material informativo a todos los médicos que puedan prescribir Kanuma, invitándolos a inscribir a pacientes en el registro e indicándoles cómo monitorear a los pacientes para detectar el desarrollo de anticuerpos y cómo manejar a aquellos que experimentan reacciones alérgicas graves.

Más información sobre Kanuma - Sebelipase alfa.

. Para obtener más información sobre el tratamiento con Kanuma, lea el prospecto (que también forma parte del EPAR) o póngase en contacto con su médico o farmacéutico.