¿Qué es Kolbam - Ácido colico?
Kolbam es un medicamento que contiene ácido cólico como ingrediente activo. El ácido cólico es un "ácido biliar primario", un componente importante de la bilis (un líquido producido por el hígado que favorece la digestión de las grasas).
Kolbam está autorizado para el tratamiento de por vida de adultos y niños de al menos un mes de edad que no pueden producir cantidades suficientes de ácidos biliares primarios, como el ácido cólico, debido a anormalidades genéticas específicas que resultan en la falta de siguientes enzimas hepáticas: esterol 27-hidroxilasa, 2-metilacil-CoA racemasa o colesterol 7α-hidroxilasa.
Cuando faltan los ácidos biliares primarios, el cuerpo produce ácidos biliares anormales que pueden dañar el hígado, con el riesgo de una insuficiencia hepática potencialmente letal. Estos trastornos se conocen como "defectos congénitos de la síntesis primaria de ácidos biliares".
Dado que el número de pacientes con defectos congénitos de síntesis de ácidos biliares primarios es bajo, esta condición se considera "rara" y Kolbam se ha clasificado como un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 28 de octubre de 2009.
¿Cómo se usa Kolbam - Colico Acid?
Kolbam solo puede obtenerse con receta médica y la terapia debe ser iniciada y supervisada por un médico especializado en enfermedades tratadas con Kolbam.
Kolbam está disponible en cápsulas (50 mg y 250 mg). La dosis diaria se decide y se ajusta en el curso del tratamiento según los niveles sanguíneos (en la sangre) y la función urinaria y hepática de los ácidos biliares de cada paciente. La dosis máxima diaria no debe exceder los 15 mg por kilogramo de peso corporal.
Kolbam debe tomarse aproximadamente a la misma hora cada día, concomitantemente con una comida. En el caso de niños pequeños que no pueden tragar las cápsulas, el contenido se puede mezclar con fórmulas infantiles, extraer leche materna, puré de papas o puré de frutas.
Para más información, consulte el prospecto.
¿Cómo funciona Kolbam - Colico Acid?
El ácido cólico es uno de los principales ácidos biliares primarios producidos por el hígado. El ácido cólico en Kolbam reemplaza el ácido cólico faltante en el organismo del paciente. De esta manera, ayuda a reducir la producción de ácidos biliares anormales y promueve la actividad normal de la bilis en el sistema digestivo, aliviando los síntomas del trastorno.
¿Qué beneficio ha demostrado Kolbam - Acid Colico durante los estudios?
Kolbam se ha estudiado en un estudio principal con 52 pacientes con defectos congénitos de síntesis de ácidos biliares primarios, incluidos 7 pacientes con falta de esterol 27-hidroxilasa, 2-metilacil-CoA racemasa o colesterol 7α-hidroxilasa. Los principales parámetros de eficacia fueron los cambios en los niveles de ácidos biliares y la función hepática antes y después del tratamiento con Kolbam. Se ha demostrado que Kolbam reduce la cantidad de ácidos biliares anormales y mejora la función hepática en la población general de pacientes con defectos congénitos de la síntesis de ácidos biliares primarios; además, se ha observado una tendencia a la mejora en cada deficiencia de enzimas individuales. Estos resultados estuvieron en línea con las expectativas clínicas y los datos de la literatura médica.
¿Cuál es el riesgo asociado con Kolbam - Acido Colico?
Los efectos indeseables de Kolbam son generalmente de intensidad leve a moderada y de naturaleza transitoria. Los efectos secundarios más comunes (que pueden afectar hasta 1 de cada 10 personas) son neuropatía periférica (daño a los nervios de las manos y los pies), diarrea, náuseas, reflujo ácido (reflujo de ácidos gástricos en la cavidad oral), esofagitis (inflamación del esófago), ictericia (coloración amarillenta de la piel y los ojos), problemas de la piel (lesiones) y malestar.
Kolbam no debe usarse en combinación con fenobarbital (un medicamento para tratar la epilepsia).
Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios y restricciones, consulte el prospecto.
¿Por qué se ha aprobado Kolbam - Ácido Colico?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Kolbam son mayores que sus riesgos y recomendó que se aprobara para su uso en la UE. El CHMP concluyó que Kolbam tiene efectos beneficiosos en pacientes con deficiencias de las siguientes enzimas hepáticas: esterol 27-hidroxilasa, 2-metilacil-CoA racemasa y colesterol 7α-hidroxilasa. En cuanto a la seguridad, los efectos indeseables parecían no ser graves y reversibles.
Kolbam fue autorizado bajo "circunstancias excepcionales" porque no fue posible obtener información completa sobre Kolbam debido a la rareza de la enfermedad. Cada año, la Agencia Europea de Medicamentos revisará la nueva información disponible y este resumen se actualizará en consecuencia.
¿Qué información todavía se espera para Kolbam - Acido Colico?
Dado que Kolbam ha sido autorizado en circunstancias excepcionales, la compañía que comercializa Kolbam supervisará los beneficios y la seguridad del medicamento basándose en un registro de pacientes y proporcionará actualizaciones anuales.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Kolbam - Ácido colico?
Se ha desarrollado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Kolbam se administra de la forma más segura posible. Basándose en este plan, la información de seguridad se ha incluido en el resumen de las características del producto y el prospecto de Kolbam, incluidas las precauciones adecuadas que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes.
Además, la compañía que comercializa Kolbam proporcionará material educativo que contiene información sobre el uso correcto y seguro del medicamento a todos los médicos que pretendan recetarlo.
Otras informaciones sobre Kolbam - Colico acid.
Para obtener más información sobre el tratamiento con Kolbam, lea el prospecto (que también forma parte del EPAR) o póngase en contacto con su médico o farmacéutico.
