¿Qué es el exjade?
Exjade es un medicamento que contiene deferasirox como ingrediente activo. El medicamento está disponible en forma de tabletas blancas, redondas y dispersables que, disueltas en un líquido como el agua, forman una suspensión que el paciente puede beber. Cada tableta contiene 125 mg, 250 mg o 500 mg de deferasirox.
¿Para qué se usa Exjade?
Exjade está indicado para el tratamiento de una afección conocida como sobrecarga crónica de hierro (un exceso de hierro en el cuerpo), debido a las frecuentes transfusiones de sangre.
- Exjade se usa para reducir la cantidad de hierro en el cuerpo de los pacientes (mayores de seis años) que padecen una enfermedad hereditaria llamada beta talasemia mayor, por lo que deben someterse a frecuentes transfusiones de sangre. Los pacientes con beta talasemia mayor no pueden producir una cantidad suficiente de hemoglobina (la proteína que se encuentra en los glóbulos rojos, que transporta oxígeno en el cuerpo) y, por lo tanto, requieren transfusiones de sangre frecuentes. "Transfusiones frecuentes" significa al menos 7 ml de glóbulos rojos concentrados por kilogramo de peso corporal en un mes.
- Exjade también está indicado cuando el tratamiento con deferoxamina (otro medicamento utilizado en el tratamiento de la sobrecarga crónica de hierro) está contraindicado o es inadecuado en pacientes que sufren de otros tipos de anemia, niños de dos a cinco años y pacientes con talasemia beta. Mayores que reciben transfusiones infrecuentes.
Dado que el número de pacientes con sobrecarga crónica de hierro es bajo, la enfermedad se considera rara. Exjade fue designado un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 13 de marzo de 2002.
El medicamento solo se puede obtener con receta médica.
¿Cómo se usa Exjade?
El tratamiento con Exjade debe ser iniciado y mantenido por médicos con experiencia en el tratamiento de la sobrecarga crónica de hierro debido a las frecuentes transfusiones de sangre. Solo los pacientes que no tienen disfunción renal pueden ser tratados con Exjade. El tratamiento comienza después de la transfusión al paciente de aproximadamente 100 ml de glóbulos rojos concentrados por kilogramo de peso corporal o cuando hay signos de sobrecarga de hierro (es decir, cuando los niveles de ferritina
suero, la proteína que acumula hierro, excede de 1 mg por litro). El tratamiento normalmente comienza con una dosis de 20 mg por kilogramo de peso corporal. Dependiendo de las transfusiones a las que esté expuesto el paciente, también se pueden usar dosis iniciales de 10 mg o 30 mg / kg. Estas dosis se ajustan, si es necesario, cada tres a seis meses, según la respuesta del paciente.
El exjade se debe tomar todos los días, preferiblemente a la misma hora, con el estómago vacío (al menos 30 minutos antes de la comida). El número de comprimidos de cada concentración que constituye la dosis se calcula en función del peso corporal del paciente. Las tabletas se disuelven mezclándolas en un vaso de agua o jugo de fruta para obtener una suspensión que el paciente pueda beber.
¿Cómo funciona Exjade?
Cuando los pacientes reciben transfusiones repetidas para tratar la anemia, los glóbulos rojos transfundidos suministran hierro al cuerpo. Sin embargo, el organismo no tiene una forma natural de eliminar el exceso de hierro, que por lo tanto tiende a acumularse y, con el tiempo, puede dañar órganos importantes como el corazón o el hígado. El ingrediente activo en Exjade, deferasirox, es un "quelante de hierro". Se une al hierro presente en el cuerpo para formar un compuesto, llamado "quelato", que se puede excretar del cuerpo, principalmente a través de las heces. Esto ayuda a corregir la sobrecarga de hierro y evitar daños debido al exceso de hierro.
¿Qué estudios se han llevado a cabo en Exjade?
Los efectos de Exjade se han probado en modelos experimentales antes de ser estudiados en humanos. El principal estudio de eficacia comparó Exjade con deferoxamina en 591 pacientes con beta talasemia mayor (aproximadamente la mitad de los menores de 16 años y 56 menores de seis años). En el estudio, tanto el médico como el paciente estaban al tanto del medicamento utilizado. Esto se debe a que, mientras que Exjade se administra por vía oral, la deferoxamina se toma mediante infusión subcutánea (una inyección que se realiza muy lentamente bajo la piel) durante toda la noche. La eficacia se midió observando los niveles de hierro en el hígado antes y después de un año de tratamiento con los medicamentos.
Un estudio adicional observó la eficacia de Exjade en 184 pacientes que no pudieron ser tratados con deferoxamina, incluidos los pacientes con beta talasemia mayor y otros tipos de anemia.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Exjade durante los estudios?
Al final del estudio principal, el 53% de los pacientes que recibieron Exjade mostraron una respuesta suficiente al tratamiento, en comparación con el 66% de los pacientes tratados con deferoxamina. Esto significa que Exjade puede no haber sido tan eficaz como el medicamento de comparación. Sin embargo, considerando los 381 pacientes que tenían niveles particularmente altos de hierro en el hígado al comienzo del estudio y que recibieron una cantidad comparable de Exjade o deferoxamina, ambos medicamentos fueron efectivos. En este estudio, los pacientes menores de seis años eran demasiado pocos para demostrar la seguridad y la eficacia de Exjade en este grupo de edad.
En el estudio adicional, más de la mitad de los pacientes que no pudieron ser tratados con deferoxamina respondieron al tratamiento con Exjade después de un año, incluidos los pacientes de entre dos y cinco años.
¿Cuáles son los riesgos asociados con Exjade?
El efecto secundario más común con Exjade (visto en más de 1 paciente de cada 10) es un aumento de la creatinina en la sangre (un marcador de problemas renales). Para obtener la lista completa de todos los efectos secundarios informados con Exjade, consulte el prospecto.
Exjade está contraindicado en personas hipersensibles (alérgicas) al deferasirox o cualquier otro excipiente y en personas con un aclaramiento de creatinina (una medida de la capacidad del riñón para excretar la creatinina presente en la sangre) por debajo de 60 ml por minuto. No debe utilizarse en combinación con otros quelantes de hierro.
Es muy importante que las funciones renal y hepática de los pacientes se revisen con análisis de sangre antes de comenzar el tratamiento con Exjade y regularmente durante el tratamiento con el medicamento. La dosis debe interrumpirse o detenerse el tratamiento si el paciente desarrolla enfermedades renales o hepáticas. Exjade está contraindicado en personas con enfermedad hepática grave porque no se ha probado en estos pacientes.
¿Por qué se ha aprobado Exjade?
El Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluyó que los beneficios de Exjade superan los riesgos en el tratamiento de la sobrecarga crónica de hierro debido a las frecuentes transfusiones de sangre en pacientes con talasemia beta mayor. En pacientes que reciben transfusiones menos frecuentes, Exjade es una alternativa a la deferoxamina cuando no se puede usar o es inadecuada. Por lo tanto, el Comité recomendó la concesión de la autorización de comercialización para este medicamento.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro de Exjade?
La empresa responsable de suministrar Exjade debe preparar un archivo para que los médicos se distribuyan en el momento de la comercialización para garantizar que, en el momento de la prescripción, estén conscientes de la necesidad de controlar la salud del paciente, en particular Vía función renal. La compañía también preparará un dossier similar para los pacientes.
Más información sobre Exjade.
La Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para Exjade a Novartis Europharm Limited el 28 de agosto de 2006.
El resumen de la opinión del Comité de productos medicinales huérfanos en Exjade está disponible aquí.
Para la versión completa de la evaluación de Exjade (EPAR), haga clic aquí.
Última actualización de este sumario: 08-2008.
