¿Qué es Cerdelga - eliglustat y para qué sirve?
Cerdelga es un medicamento indicado para el tratamiento a largo plazo de pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1. La enfermedad de Gaucher es un trastorno hereditario raro en el que se observa una deficiencia de una enzima llamada glucocerebrosidasa (también llamada ácido beta-glucosidasa)., que en condiciones normales metaboliza una grasa llamada glucosilceramida (o glucocerebrosida). En ausencia de la enzima, la grasa se deposita en el cuerpo, generalmente en el hígado, el bazo y los huesos. El resultado son los síntomas típicos de la enfermedad: anemia (número bajo de glóbulos rojos), fatiga, tendencia a hematomas y sangrado, agrandamiento del bazo y el hígado, dolor en los huesos y fracturas. Cerdelga se usa en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1, que es la forma que normalmente afecta el hígado, el bazo y los huesos. Se utiliza en individuos que lo metabolizan a velocidad normal (es decir, en los metabolizadores "intermedios" o "extensos") o a velocidad lenta ("metabolizadores lentos"). Debido a que el número de pacientes con enfermedad de Gaucher es bajo, la enfermedad se considera "rara" y Cerdelga se clasificó como un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 4 de diciembre de 2007. Cerdelga contiene el ingrediente activo eliglustat.
¿Cómo se usa Cerdelga - eliglustat?
Cerdelga está disponible en cápsulas (84 mg) para tomar por vía oral. El medicamento solo se puede obtener con receta médica y la terapia debe ser iniciada y seguida por un médico con experiencia en el tratamiento de la enfermedad de Gaucher. Antes de comenzar el tratamiento con Cerdelga, es necesario realizar una prueba para determinar la velocidad del metabolismo del medicamento en el organismo de los pacientes (es decir, para determinar si son metabolizadores lentos, intermedios o extensos). El medicamento no debe administrarse a pacientes que lo metabolizan a una tasa muy alta (los llamados "metabolizadores ultrarrápidos") o a sujetos cuya capacidad para metabolizar el medicamento o donde la tasa de metabolización no se ha determinado con un metabolito es desconocida. prueba especial La dosis recomendada de Cerdelga es una cápsula dos veces al día en pacientes con una actividad metabolizadora normalizada (metabolizadores intermedios o extensos). En pacientes cuyo organismo metaboliza lentamente el medicamento (metabolizadores lentos), la dosis recomendada es de una cápsula una vez al día. Para más información, consulte el prospecto.
¿Cómo funciona Cerdelga - eliglustat?
El principio activo de Cerdelga, eliglustat, actúa bloqueando la acción de una enzima involucrada en la producción de glucosilceramida. Debido a que la acumulación de esta grasa en órganos como el bazo, el hígado y los huesos es responsable de los síntomas de la enfermedad de Gaucher tipo 1, reducir su producción contribuye a limitar su acumulación en dichos órganos, que por lo tanto funcionan mejor.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Cerdelga - eliglustat durante los estudios?
Se ha demostrado que Cerdelga es eficaz en el tratamiento de la enfermedad de Gaucher en dos estudios principales. Al primer estudio, que examinó principalmente la reducción en el tamaño del bazo, asistieron 40 pacientes no tratados previamente con enfermedad de Gaucher tipo 1. Los sujetos tratados con eliglustat mostraron una reducción media en el tamaño del bazo en un 28% en comparación con el aumento del 2% observado en pacientes tratados con placebo (un tratamiento ficticio) nueve meses después del tratamiento. Los pacientes tratados con Cerdelga también mostraron mejoría en otros signos de la enfermedad, incluida una reducción en el tamaño del hígado y un aumento en los niveles de hemoglobina (la proteína que se encuentra en los glóbulos rojos que transportan el oxígeno al cuerpo). La eficacia de Cerdelga también se demostró en otro estudio que incluyó a 160 pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1, tratados previamente con una terapia de reemplazo enzimático ausente y en quienes los síntomas de la enfermedad estaban por debajo de el control. Algunos pacientes fueron tratados con Cerdelga, mientras que otros fueron tratados con terapia de reemplazo enzimático. Este estudio mostró que después de un tratamiento de un año, la enfermedad se mantuvo estable en el 85% de los sujetos tratados con Cerdelga en comparación con el 94% de los pacientes que continuaron con la terapia de reemplazo enzimático.
¿Cuál es el riesgo asociado con Cerdelga - eliglustat?
El efecto secundario más común con Cerdelga (que puede afectar a más de 1 de cada 10 personas) es la diarrea, que afecta a aproximadamente 6 de cada 100 pacientes. La mayoría de los efectos secundarios son leves y transitorios. Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios informados con Cerdelga, consulte el prospecto. Cerdelga no debe tomarse en combinación con ciertos medicamentos que puedan interferir con la capacidad del cuerpo para degradarlo, ya que esta interferencia puede afectar los niveles de Cerdelga en la sangre. Para obtener una lista completa de las limitaciones, consulte el prospecto.
¿Por qué se ha aprobado Cerdelga - eliglustat?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Cerdelga son mayores que sus riesgos y recomendó que se aprobara para su uso en la UE. Se ha demostrado que Cerdelga es eficaz para mejorar los síntomas de la enfermedad en la mayoría de los pacientes no tratados previamente con enfermedad de Gaucher tipo 1, así como para mantener la enfermedad estable en la mayoría de los pacientes tratados previamente con terapia de reemplazo enzimático. Sin embargo, una minoría de pacientes (alrededor del 15%) que cambiaron de una terapia de reemplazo enzimático a Cerdelga no respondieron de manera óptima después de un año de tratamiento. Para estos pacientes, se deben considerar otras opciones de tratamiento. La progresión de la enfermedad debe controlarse periódicamente en todos los pacientes que cambian de una terapia de reemplazo enzimático a Cerdelga. En cuanto a la seguridad, aunque los efectos indeseables fueron en su mayoría leves y transitorios, el CHMP recomendó investigar más a fondo la seguridad del medicamento a largo plazo.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Cerdelga - eliglustat?
Se ha desarrollado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Cerdelga se administra de una forma lo más segura posible. Sobre la base de este plan, la información de seguridad se ha incluido en el resumen de las características del producto y el prospecto de Cerdelga, incluidas las precauciones adecuadas que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes. Además, la compañía que comercializa Cerdelga proporcionará a los médicos y pacientes materiales de información para garantizar que solo aquellos con enfermedad de Gaucher tipo 1 sean tratados con Cerdelga y que el medicamento no se use en combinación con otros medicamentos que alteren significativamente la Niveles en la sangre. Todos los pacientes a los que se prescribirá Cerdelga recibirán una tarjeta de alerta. La compañía también mantendrá un registro de los pacientes tratados con Cerdelga para evaluar la seguridad a largo plazo del medicamento. Puede encontrar más información en el resumen del plan de gestión de riesgos.
Más información acerca de Cerdelga - eliglustat
El 19 de enero de 2015, la Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida para Cerdelga válida en toda la Unión Europea. Para obtener más información sobre el tratamiento con Cerdelga, lea el prospecto (que también forma parte del EPAR) o póngase en contacto con su médico o farmacéutico. El resumen de la opinión del Comité de productos medicinales huérfanos sobre Cerdelga está disponible en el sitio web de la Agencia: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation. Última actualización de este resumen: 01-2015.
