¿Qué es Naglazyme?
Naglazyme es una solución para perfusión (goteo en una vena). Contiene el principio activo galsulfase.
¿Para qué se utiliza Naglazyme?
Naglazyme se utiliza en el tratamiento de pacientes con mucopolisacaridosis VI (MPS VI o síndrome de Maroteaux-Lamy). Esta enfermedad es causada por la falta de una enzima llamada arilsulfatasa B, necesaria para la descomposición de sustancias en el cuerpo conocidas como glicosaminoglicanos (GAG). Si la enzima no está presente, los GAG no pueden descomponerse y acumularse en las células. Surgen los signos de la enfermedad, los más evidentes entre ellos son estatura baja, cabeza grande y dificultad para caminar. La enfermedad suele diagnosticarse en niños de uno a cinco años.
Debido a que el número de pacientes con MPS VI es bajo, la enfermedad se considera "rara"; Naglazyme fue designado un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado para enfermedades raras) el 14 de febrero de 2001.
¿Cómo se usa Naglazyme?
El tratamiento con Naglazyme debe ser supervisado por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con MPS VI o enfermedades similares. Debe administrarse en presencia de la disponibilidad de equipos de reanimación en caso de una emergencia médica.
Naglazyme se administra como una infusión de cuatro horas una vez a la semana. Antes de cada infusión, los pacientes deben tomar un antihistamínico para reducir el riesgo de reacciones alérgicas y también pueden recibir un medicamento para prevenir la fiebre. Aunque los pacientes menores de cinco años no se incluyeron en el estudio principal de Naglazyme, es importante que se los trate como si sufrieran una forma grave de MPS VI.
¿Cómo funciona Naglazyme?
Naglazyme es una terapia de reemplazo enzimático. La terapia de reemplazo enzimático proporciona a los pacientes la enzima de la que están privados. El principio activo de Naglazyme, galsufase, es una copia de la enzima humana arilsulfatasa B. Naglazyme ayuda a descomponer los GAG y bloquear su acumulación en las células. Esto puede mejorar los síntomas de MPS VI, incluida la distancia que las personas con esta enfermedad pueden caminar. La galsulfasa se produce mediante un método conocido como "tecnología de ADN recombinante": se compone de una célula en la que se ha introducido un gen (ADN) que lo hace capaz de producir la enzima.
¿Qué estudios se han realizado en Naglazyme?
Naglazyme se comparó con un placebo (un tratamiento ficticio) en un estudio principal con 39 pacientes con MPS VI con edades comprendidas entre los 5 y los 29 años. La medida principal de efectividad fue la distancia que los pacientes podían caminar después de 24 semanas de tratamiento.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Naglazyme durante los estudios?
Naglazyme fue más eficaz que el placebo. Después de 24 semanas de tratamiento, la distancia media.
caminar en 12 minutos aumentó 109 metros en los pacientes tratados con Naglazyme y 18 metros en los tratados con placebo.
¿Cuál es el riesgo asociado a Naglazyme?
En los estudios, los efectos secundarios más comunes con Naglazyme (observados en más de 1 de cada 10 pacientes) fueron dolor de oído, disnea (dificultad para respirar), dolores generales y reacciones a la perfusión (como fiebre, escalofríos, erupción y urticaria). Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios informados con Naglazyme, consulte el prospecto.
Naglazyme no debe usarse en personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) a la galsulfasa o a cualquiera de los demás componentes.
¿Por qué se ha aprobado Naglazyme?
El Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) estableció que, en comparación con los pacientes tratados con placebo, el tratamiento con Naglazyme en pacientes con MPS VI proporciona beneficios como, por ejemplo, una mejor movilidad. Naglazyme solo mejora ligeramente los síntomas de MPS VI; ya que esta es una enfermedad grave y debido a que no existen tratamientos alternativos para la mayoría de los pacientes con esta enfermedad, el CHMP consideró que los beneficios de Naglazyme superan sus riesgos con respecto a la terapia de reemplazo enzimático a largo plazo en pacientes con diagnóstico. confirmado por el MPS VI. El Comité recomendó el otorgamiento de la autorización de comercialización para Naglazyme. Naglazyme ha sido autorizado bajo "circunstancias excepcionales". Esto significa que, dado que la enfermedad es rara, no ha sido posible obtener información completa sobre Naglazyme. La Agencia Europea de Medicamentos revisará anualmente cualquier información nueva que esté disponible en el medicamento y, si es necesario, este resumen se actualizará.
¿Qué información todavía se espera sobre Naglazyme?
La compañía que fabrica Naglazyme está realizando estudios para investigar la eficacia y seguridad a largo plazo de Naglazyme en mujeres embarazadas y en período de lactancia, y en niños menores de cinco años, para ver si desarrollan anticuerpos (proteínas producidas en el cuerpo en Estados Unidos). respuesta a la ingesta de Naglazyme que podría afectar la respuesta al tratamiento) y verifique los efectos secundarios del medicamento. Además, la compañía de fabricación está realizando estudios para determinar la dosis óptima que se administrará a los pacientes regularmente a largo plazo.
¿Cuáles son las medidas para reducir el riesgo asociado con Naglazyme?
La compañía que produce Naglazyme ha adoptado un plan para monitorear la seguridad y la eficacia a largo plazo del medicamento, y recopilar todos los datos necesarios de los pacientes tratados con él.
Otras informaciones sobre Naglazyme:
La Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para Naglazyme a BioMarin Europe Limited el 24 de enero de 2006.
Para obtener un resumen de la opinión del Comité de productos medicinales huérfanos, haga clic aquí.
Para el EPAR completo de Naglazyme, haga clic aquí.
Última actualización de este resumen: 05-2009.
