¿Qué es y para qué se utiliza el Orphacol - ácido cólico?
Orphacol es un medicamento que contiene ácido cólico, una sustancia presente en la bilis que se usa para digerir las grasas. Orphacol está indicado para el tratamiento de adultos y niños a partir de un mes de edad que no pueden producir bilis debido a una anomalía genética. Se utiliza en pacientes que no poseen una cantidad suficiente de dos enzimas hepáticas específicas (3β-hidroxi-Δ5-C27-oxidorreductasa esteroide o 3-oxo-Δ4-esteroide-5β-reductasa). Este déficit compromete la capacidad del hígado para producir cantidades suficientes de los componentes principales de la bilis, los llamados ácidos biliares primarios, como el ácido cólico. Cuando no hay suficientes ácidos biliares primarios de este tipo, el cuerpo produce ácidos biliares anormales que pueden dañar el hígado y provocar una insuficiencia hepática grave. Dado que el número de pacientes con errores congénitos de la síntesis de ácidos biliares primarios es bajo, la enfermedad se considera "rara" y el Orphacol se ha clasificado como un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 18 de diciembre de 2002.
¿Cómo se usa el orphacol - ácido cólico?
El medicamento solo se puede obtener con receta médica y el tratamiento con Orphacol debe iniciarlo y controlarlo un médico especializado en enfermedades hepáticas. Orphacol está disponible como cápsulas y se debe tomar todos los días, aproximadamente a la misma hora, durante una comida. La dosis diaria es de entre 5 y 15 mg por kg de peso corporal, adecuada para cada paciente según el estado del ácido biliar, desde una dosis diaria mínima de 50 mg hasta una dosis máxima de 500 mg. En los niños que no pueden tragar las cápsulas, su contenido se puede agregar a la leche de una botella o un jugo de fruta. El tratamiento debe interrumpirse si la función hepática no mejora durante un período de tres meses.
¿Cómo funciona el Orphacol - ácido cólico?
El ácido cólico es el principal ácido biliar primario producido por el hígado. El ácido cólico contenido en Orphacol sustituye al ácido cólico que debe ser producido por el organismo del paciente. De esta manera, ayuda a reducir la producción de ácidos biliares anormales y promueve la actividad normal de la bilis en el sistema digestivo, aliviando los síntomas de la afección.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Orphacol - Colico acid durante los estudios?
Dado que el ácido cólico es una sustancia conocida y su uso en estas deficiencias enzimáticas está consolidado, el solicitante ha presentado datos de la literatura científica. El solicitante presentó datos de la literatura científica, recopilados de 49 pacientes con errores congénitos de síntesis primaria de ácidos biliares (38 pacientes con deficiencia de 3β-hidroxi-Δ5-C27-esteroide oxidorreductasa y 11 pacientes con deficiencia de 3-oxo-Δ4 -steroide-5β-reductasa). Luego comparó los efectos en 28 sujetos tratados con ácido cólico en comparación con los efectos en pacientes tratados con diferentes ácidos biliares o no sometidos a ninguna terapia de sustitución. La literatura científica encontró que el tratamiento con ácido cólico reduce la cantidad de ácidos biliares anormales en los pacientes, restaura la función hepática normal y ayuda a retrasar o prevenir la necesidad de un trasplante de hígado.
¿Cuál es el riesgo asociado con Orphacol - ácido cólico?
Los efectos secundarios observados con Orphacol son diarrea, prurito, aumento de transaminasas (enzimas hepáticas) y, a veces, cálculos biliares, aunque su frecuencia no se puede estimar de forma confiable según los datos limitados disponibles. El orphacol no debe usarse en personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) al ácido cólico o a cualquiera de los demás componentes. No debe usarse en pacientes que estén tomando fenobarbital, un medicamento que se usa para tratar la epilepsia.
¿Por qué se ha aprobado Orphacol - ácido cólico?
El Comité de la Agencia de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) observó que el uso de ácido cólico en el tratamiento de los errores congénitos de la síntesis de ácidos biliares primarios está bien establecido en la práctica médica y está bien documentado en la literatura científica, aunque el número de Los casos documentados son bajos debido a la rareza de la condición. Por lo tanto, decidió que los beneficios de Orphacol son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su comercialización. Orphacol ha sido autorizado bajo "circunstancias excepcionales" porque no ha sido posible obtener información completa sobre Orphacol debido a la rareza de la enfermedad. Cada año, la Agencia Europea de Medicamentos revisará la nueva información disponible y este resumen se actualizará en consecuencia.
¿Qué información todavía se espera para Orphacol - ácido cólico?
Como Orphacol se ha autorizado en circunstancias excepcionales, la compañía que comercializa Orphacol creará una base de datos de pacientes tratados con Orphacol para controlar la seguridad y la eficacia del tratamiento y presentar los resultados al CHMP a intervalos regulares y específicos.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de orphacol - Cholic acid?
Se ha desarrollado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Orphacol se administra de la forma más segura posible. Sobre la base de este plan, la información de seguridad se ha incluido en el resumen de las características del producto y en el prospecto de Orphacol, incluidas las precauciones adecuadas que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes. La compañía que fabrica Orphacol también proporcionará médicos en todos los Estados miembros que deseen recetar Orphacol un expediente que contenga la literatura sobre el producto e información sobre el diagnóstico correcto de estas afecciones, los riesgos de efectos secundarios y el uso correcto del medicamento.
Otra información sobre el orphacol - ácido cólico
El 12 de septiembre de 2013, la Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida para Orphacol, válida en toda la Unión Europea. Para obtener más información sobre el tratamiento con Orphacol, lea el prospecto (también parte del EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico. El resumen de la opinión del Comité de medicamentos huérfanos sobre Orphacol está disponible en el sitio web de la Agencia: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation. Última actualización de este resumen: 09-2013.
