¿Qué es Ammonaps?
Ammonaps es un medicamento que contiene el principio activo fenilbutirato de sodio, disponible en
Forma de comprimidos ovalados blancos (500 mg) o gránulos (940 mg / g).
¿Para qué se utiliza Ammonaps?
Ammonaps se utiliza para tratar a pacientes con trastornos del ciclo de la urea. En estos pacientes, el cuerpo no puede expulsar los residuos nitrogenados porque carece de algunas enzimas que generalmente se encuentran en el hígado. En el cuerpo, los residuos nitrogenados están presentes en forma de amoníaco, una sustancia particularmente tóxica para el cerebro. Ammonaps está indicado para pacientes con una deficiencia de una o más de las siguientes enzimas: carbamoilfosfática sintetasa, ornitina transcarbamilasa o arginosuccínica sintetasa.
El medicamento se puede administrar a pacientes en quienes el trastorno tiene las siguientes características:
• inicio neonatal temprano (ausencia total de una o más de las enzimas mencionadas anteriormente manifestadas en el primer mes de vida);
• inicio tardío (deficiencia parcial de enzimas que ocurre después del primer mes de vida) en sujetos que han sufrido daño cerebral causado por una alta tasa de amoníaco.
El medicamento solo se puede obtener con receta médica.
¿Cómo se usa Ammonaps?
El tratamiento con Ammonaps debe ser seguido por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con trastornos del ciclo de la urea.
Ammonaps se usa junto con otros tratamientos, junto con una dieta especial baja en proteínas para reducir la ingesta de nitrógeno. La dosis diaria de Ammonaps varía según los pacientes y según la dieta seguida, el peso corporal y la altura. Por lo tanto, se necesitan análisis de sangre regulares para determinar la dosis diaria exacta. La dosis diaria de Ammonaps debe compartirse equitativamente entre las comidas. Las tabletas son para adultos y niños, mientras que los gránulos son para recién nacidos y para pacientes que no pueden tragar las tabletas. Los gránulos se mezclan con alimentos o bebidas, inmediatamente antes de la ingesta, o se disuelven en agua antes de ser administrados por una sonda desde el abdomen o la nariz hasta el estómago.
Ammonaps es un tratamiento a largo plazo, siempre y cuando el paciente no se someta con éxito a una operación de trasplante de hígado.
¿Cómo funciona Ammonaps?
El nitrógeno se introduce en el cuerpo a través de las proteínas contenidas en los alimentos y luego se transforma en amoníaco. En pacientes con trastornos del ciclo de la urea, el cuerpo no puede eliminar el amoníaco presente en el cuerpo, que luego se acumula en su interior. Esta acumulación causa serias repercusiones, como discapacidad, daño cerebral y muerte. El principio activo en Ammonaps, el fenilbutirato de sodio, es transformado por el cuerpo en una sustancia llamada fenilacetato. El fenilacetato se combina con la glutamina, un aminoácido que contiene nitrógeno, para formar una sustancia que los riñones pueden eliminar del cuerpo. Esto permite reducir la acumulación de nitrógeno, reduciendo también la cantidad de amoniaco producido por el cuerpo.
¿Qué estudios se han realizado sobre Ammonaps?
El fármaco se estudió en 82 pacientes con trastornos del ciclo de la urea que fueron tratados con Ammonaps y que no habían recibido previamente ningún otro tratamiento para este trastorno. Ammonaps no ha sido comparado con ningún otro tratamiento. El principal índice de eficacia fue la supervivencia, aunque el estudio también tuvo en cuenta el número de episodios de hiperamonemia (intervalos marcados por niveles muy altos de amoníaco en la sangre), el desarrollo cognitivo (es decir, el desarrollo de la capacidad de pensar, aprender y recuerde), el crecimiento y los niveles de amoníaco y glutamina en la sangre.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Ammonaps durante los estudios?
La tasa de supervivencia general fue de aproximadamente el 80% en los lactantes tratados con Ammonaps. Por otro lado, los bebés no tratados generalmente mueren en el primer año de vida. En los pacientes que desarrollaron la enfermedad en un período posterior, la tasa de supervivencia registrada fue mayor. El diagnóstico precoz y el tratamiento inmediato son importantes para reducir el riesgo de discapacidad.
¿Cuál es el riesgo asociado a Ammonaps?
Los efectos secundarios más comunes con Ammonaps (observados en más de 1 paciente de cada 10) son amenorrea (sin períodos menstruales) o ciclos menstruales irregulares, aunque esto afecta solo a las mujeres con potencial para tener hijos. Otros efectos secundarios comunes incluyen insuficiencia renal y anomalías en el recuento de células sanguíneas (glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas). Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios informados con Ammonaps, consulte el prospecto.
Ammonaps no debe usarse en personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) al fenilbutirato de sodio o cualquiera de los otros componentes. El medicamento no debe administrarse durante el embarazo o la lactancia.
¿Por qué se ha aprobado Ammonaps?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) observó que los trastornos del ciclo de la urea son una condición grave para la cual se dispone de una pequeña cantidad de tratamientos.
Se ha demostrado que Ammonaps previene la acumulación excesiva de amoníaco en la sangre. A pesar de la limitada información disponible, el CHMP decidió que los beneficios de Ammonaps son mayores que sus riesgos como terapia complementaria en el tratamiento crónico de los trastornos del ciclo de la urea y, por lo tanto, recomendó que se autorizara su comercialización.
Ammonaps había sido autorizado bajo "circunstancias excepcionales" porque, como estaba destinado a tratar una enfermedad rara, había información limitada disponible en el momento de la aprobación. Dado que la empresa proporcionó la información adicional solicitada, la restricción "en circunstancias excepcionales" se eliminó el 6 de julio de 2004.
Otra información acerca de Ammonaps:
El 8 de diciembre de 1999, la Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para Ammonaps. La autorización de comercialización se renovó el 8 de diciembre de 2004 y el 8 de diciembre de 2009. El titular de la autorización de comercialización es Swedish Orphan International AB. Para la versión completa del EPAR de Ammonaps, haga clic aquí.
Última actualización de este sumario: 12-2009.
