¿Qué es Soliris?
Soliris es un concentrado para reconstituir en solución para perfusión. Contiene el principio activo eculizumab.
¿Para qué se usa Soliris?
Soliris está indicado en el tratamiento de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (EPN), una enfermedad genética rara que amenaza la vida del paciente, lo que hace que los glóbulos rojos se rompan (destrucción) con demasiada rapidez. Las consecuencias son anemia (disminución del número de glóbulos rojos), trombosis (formación de coágulos en los vasos sanguíneos) y orina oscura.
Dado que el número de pacientes con HPN es bajo, la enfermedad se considera "rara" y el 17 de octubre de 2003, se designó a Soliris como "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras).
El medicamento solo se puede obtener con receta médica.
¿Cómo se usa Soliris?
Soliris debe ser administrado por un profesional de la salud, como un médico o una enfermera, bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con trastornos sanguíneos.
El tratamiento con Soliris consiste en la administración por infusión (goteo en una vena) de 600 mg de producto durante un período de 25 a 45 minutos una vez a la semana, seguido de una dosis de 900 mg durante la quinta semana. La dosis debe mantenerse a 900 mg, administrada aproximadamente cada dos semanas. Al menos dos semanas antes de comenzar el tratamiento con Soliris, todos los pacientes deben vacunarse contra la meningitis causada por la bacteria Neisseria meningitidis y deben revacunarse de acuerdo con las pautas actuales.
Los pacientes que reciben Soliris deben recibir una tarjeta especial que explique los síntomas de algunos tipos de infección, con la advertencia de buscar atención médica inmediata en caso de que se presenten estos síntomas.
¿Cómo funciona Soliris?
El principio activo de Soliris, eculizumab, es un anticuerpo monoclonal. Un anticuerpo monoclonal es un anticuerpo (un tipo de proteína) diseñado para reconocer y unirse a una estructura específica (el antígeno) presente en el cuerpo. Eculizumab fue diseñado para unirse a la proteína del complemento C5, una parte del sistema de defensa del cuerpo llamada "complemento". En la EPN, los pacientes presentan un defecto en la proteína CD59 ubicada en la superficie de los glóbulos rojos, que normalmente evita que el complemento ataque las células. Como consecuencia de este defecto, el complemento destruye los glóbulos rojos. Al bloquear la proteína del complemento C5, eculizumab evita que el complemento ataque las células, reduciendo su lisis y aliviando los síntomas de la enfermedad.
¿Qué estudios se han realizado en Soliris?
Los efectos de Soliris se probaron primero en modelos experimentales antes de estudiarse en humanos.
Soliris se ha estudiado en un estudio principal en el que participaron 88 adultos con HPN que recibieron al menos cuatro transfusiones de anemia en el año anterior. Soliris se comparó con un placebo (un tratamiento ficticio). Las principales medidas de efectividad fueron el número de pacientes en los que los niveles de hemoglobina (una proteína que se encuentra en los glóbulos rojos) permanecieron más altos que los niveles objetivo individuales y el número de transfusiones de glóbulos rojos necesarias durante las primeras 26 semanas de tratamiento .
¿Qué beneficio ha demostrado tener Soliris durante los estudios?
Soliris fue más eficaz que el placebo para mejorar los síntomas de la EPN. En el estudio principal, el 49% de los pacientes (21 de 43) tratados con Soliris tenían niveles estables de hemoglobina y, en promedio, no necesitaban transfusiones de glóbulos rojos. En comparación, ninguno de los 44 pacientes que tomaron placebo tenían niveles estables de hemoglobina y necesitaron, en promedio, 10 transfusiones.
¿Cuál es el riesgo asociado a Soliris?
El efecto secundario más común con Soliris (visto en más de 1 paciente de cada 10) es el dolor de cabeza. Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios informados con Soliris, consulte el prospecto.
Soliris no debe usarse en personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) al eculizumab, a las proteínas de ratón o a cualquiera de las otras sustancias, o que estén afectadas o que se presuma que sufran déficits hereditarios del complemento. Debido al aumento del riesgo de meningitis, Soliris no debe administrarse a personas infectadas con Neisseria meningitidis o que no hayan sido vacunadas contra esta bacteria.
¿Por qué se ha aprobado Soliris?
El Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios de Soliris superan sus riesgos en el tratamiento de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (EPN), pero observó que la evidencia del beneficio de Soliris se limita a los sujetos Ya previamente sometido a transfusiones de sangre. El Comité recomendó que se autorizara la comercialización de Soliris.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro de Soliris?
La empresa que produce Soliris acordará los detalles de un sistema en cada Estado miembro que asegure que la distribución del medicamento se realice solo después de verificar que el paciente ha sido adecuadamente vacunado. También proporcionará a los prescriptores y pacientes información sobre la seguridad del medicamento y verificará que los prescriptores lo usen de manera segura.
Más información sobre Soliris.
El 20 de junio de 2007, la Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para Soliris a Alexion Europe SAS.
Para obtener un resumen de la opinión del Comité de medicamentos huérfanos sobre Soliris, haga clic aquí.
Para la versión completa de Soliris en EPAR, haga clic aquí.
Última actualización de este sumario: 04-2009.
