drogas

Ferriprox - deferiprona

¿Qué es el ferriprox?

Ferriprox es un medicamento que contiene el principio activo deferiprona. Está disponible en comprimidos de cápsula blanca (500 mg) y solución oral (100 mg / ml).

¿Para qué se utiliza Ferriprox?

Ferriprox está indicado para el tratamiento de la acumulación de hierro (un exceso de hierro en el cuerpo) en pacientes con talasemia mayor. Es una enfermedad hereditaria en la que los pacientes no pueden producir una cantidad suficiente de hemoglobina, la proteína contenida en los glóbulos rojos que transportan el oxígeno al cuerpo. Ferriprox se usa cuando la terapia con deferoxamina (la terapia estándar para la acumulación de hierro) está contraindicada o es inadecuada.

El medicamento solo se puede obtener con receta médica.

¿Cómo se usa ferriprox?

El tratamiento con Ferriprox debe ser iniciado y mantenido por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con talasemia.

La dosis diaria total de Ferriprox es de 75 a 100 mg por kilogramo de peso corporal, dividida en tres dosis divididas. Si se usan tabletas, el número de tabletas para cada dosis debe calcularse redondeando a la mitad de la tableta. Si se usa la solución oral, la dosis se debe redondear a 2, 5 ml. Por ejemplo, un paciente que pesa 70 kg debe tomar tres tabletas y media o 17.5 ml de solución oral tres veces al día. No se recomiendan dosis superiores a 100 mg / kg por día debido a la posibilidad de un mayor riesgo de efectos secundarios.

Los pacientes que toman Ferriprox, o aquellos que los asisten, deben recibir un memorándum para recordar al paciente cómo tomar el medicamento de manera segura.

¿Cómo funciona el ferriprox?

Los pacientes con talasemia mayor deben someterse a frecuentes transfusiones de sangre. Cuando los pacientes reciben transfusiones repetidas, los glóbulos rojos transfundidos traen hierro al cuerpo, pero no tienen una forma natural de eliminar el exceso de hierro, que por lo tanto tiende a acumularse. Con el tiempo, el exceso de hierro puede dañar órganos importantes como el corazón o el hígado. El principio activo de Ferriprox, la deferiprona, es un "quelante de hierro". Se une al hierro presente en el cuerpo para formar un compuesto que puede ser excretado del cuerpo, principalmente a través de la orina, y en menor medida a través de las heces. Esto ayuda a corregir la sobrecarga de hierro y evitar daños debido al exceso de hierro.

¿Qué estudios se han realizado sobre ferriprox?

Ferriprox se probó por primera vez en tres estudios con 247 pacientes mayores de 10 años con talasemia mayor. En el estudio principal, la eficacia de Ferriprox se comparó durante dos años con la de deferoxamina en 71 pacientes. El estudio fue "abierto", lo que significa que el médico y los pacientes sabían qué medicamento estaban usando, ya que Ferriprox se toma por vía oral, mientras que la deferoxamina se administra mediante infusión subcutánea (una inyección que se realiza muy lentamente debajo de la piel) durante toda la noche. En un estudio posterior, se comparó el uso alternativo de Ferriprox y deferoxamina (cada semana se administró Ferriprox durante cinco días y deferoxamina durante dos días) en 60 pacientes con tratamiento continuo con deferoxamina sola (sola), en el 12 meses.

En todos los estudios, la medida principal de la efectividad fue el cambio en los niveles de ferritina en la sangre. La ferritina es una proteína que acumula hierro en el cuerpo. El nivel de ferritina presente en la sangre indica la cantidad de hierro acumulado en el cuerpo.

¿Qué beneficio ha demostrado tener Ferriprox durante los estudios?

En el estudio inicial que comparó Ferriprox con deferoxamina, los niveles medios de ferritina en suero fueron similares en los dos grupos tratados. Sin embargo, la concentración promedio de hierro en el hígado de los pacientes tratados con Ferriprox pareció aumentar más que en los pacientes tratados con deferoxamina.

En el estudio de tratamiento alternativo, el régimen de dosificación que incluyó la combinación de Ferriprox durante cinco días con deferoxamina durante dos días mostró la misma reducción en los niveles de ferritina en la sangre del tratamiento con deferoxamina como monoterapia. Sin embargo, el número de pacientes que participaron en el estudio fue demasiado pequeño para demostrar si este régimen es tan eficaz como el tratamiento con deferoxamina solo o no.

¿Cuál es el riesgo asociado a Ferriprox?

Los efectos secundarios más comunes con Ferriprox (visto en más de 1 paciente de cada 10) son orina de color rojizo / pardo (una señal de que el hierro se excreta), náuseas, dolor abdominal (dolor de estómago) y vómitos. Un efecto secundario poco frecuente pero grave es la agranulocitosis (concentraciones muy bajas de granulocitos, un tipo de glóbulos blancos).

Ferriprox no debe usarse en personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) a la deferiprona o a cualquiera de los demás componentes. Ferriprox no debe ser usado por personas que hayan experimentado episodios repetidos de neutropenia (disminución del número de neutrófilos, un tipo de glóbulo blanco) o que hayan sufrido agranulocitosis. Ferriprox tampoco debe usarse con medicamentos que puedan causar neutropenia o agranulocitosis. El medicamento no debe utilizarse durante el embarazo o durante la lactancia.

¿Por qué se ha aprobado Ferriprox?

El Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) ha determinado que los beneficios de Ferriprox superan sus riesgos en el tratamiento de la acumulación de hierro en pacientes con talasemia mayor cuando el tratamiento con deferoxamina está contraindicado o es inadecuado y, por lo tanto, ha recomendado Concesión de la autorización de comercialización de ferriprox.

Ferriprox se autorizó inicialmente en "circunstancias excepcionales" porque, al estar destinado al tratamiento de una enfermedad rara, había información incompleta sobre el medicamento disponible en el momento de la aprobación. Dado que la compañía farmacéutica proporcionó la información adicional solicitada, la condición relacionada con "circunstancias excepcionales" se eliminó el 12 de abril de 2002.

Más información sobre Ferriprox:

El 25 de agosto de 1999, la Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida para Ferriprox en toda la Unión Europea. La autorización de comercialización se renovó el 25 de agosto de 2004 y el 25 de agosto de 2009. El titular de la autorización de comercialización es Apotex Europe BV

Para la versión completa del EPAR de Ferriprox haga clic aquí.

Última actualización de este sumario: 08-2009.