¿Qué es Orfadin?
Orfadin es un medicamento que contiene el principio activo nitisinona y está disponible en cápsulas blancas (2, 5 y 10 mg).
¿Para qué se utiliza Orfadin?
Orfadin se usa para tratar la tirosinemia hereditaria tipo 1 (HT-1). Es una enfermedad infantil rara en la que el cuerpo no puede degradar completamente el aminoácido tirosina. Como resultado, las sustancias nocivas se forman y se acumulan en el cuerpo, causando problemas hepáticos graves y cáncer de hígado en niños pequeños. Orfadin se administra en una dieta baja en aminoácidos tirosina y fenilalanina.
Debido a que el número de pacientes con HT-1 es bajo, la enfermedad se considera "rara" y el 29 de diciembre de 2000, Orfadin recibió el estado de "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado para enfermedades raras).
El medicamento solo se puede obtener con receta médica.
¿Cómo se usa Orfadin?
El tratamiento con Orfadin debe ser iniciado y monitoreado por médicos con experiencia en el tratamiento de pacientes con HT-1. El tratamiento debe iniciarse lo antes posible y la dosis de Orfadin debe ajustarse según la respuesta del paciente y el peso corporal.
La dosis inicial recomendada es de 1 mg por kilogramo de peso corporal dividida en dos dosis. Las cápsulas normalmente se ingieren enteras, pero se pueden abrir y los contenidos se pueden mezclar en una pequeña cantidad de agua o alimento, que se debe tragar inmediatamente. Orfadin está indicado para uso a largo plazo. Los pacientes deben ser monitoreados al menos cada seis meses.
¿Cómo funciona Orfadin?
La tirosina se metaboliza en el cuerpo por varias enzimas. Los pacientes con HT-1 se ven privados de una de estas enzimas, por lo que la tirosina en su cuerpo no se elimina adecuadamente, pero se transforma en sustancias nocivas. La nitisona, el ingrediente activo de Orfadin, inhibe una enzima que convierte la tirosina en sustancias nocivas. Sin embargo, como la tirosina permanece en el cuerpo durante el tratamiento con Orfadin, los pacientes deben seguir una dieta especial pobre en tirosina. La dieta también debe ser pobre en fenilalanina, ya que se convierte en tirosina en el cuerpo.
¿Qué estudios se han realizado en Orfadin?
El estudio más amplio de Orfadin se realizó en 257 pacientes en 87 hospitales en 25 países, como parte de un programa de "uso compasivo". Es un programa en el que los médicos pueden solicitar un medicamento para un paciente antes de que finalmente se autorice. El estudio observó el efecto de Orfadin en la supervivencia y lo comparó con los informes publicados en revistas médicas que describen la supervivencia en pacientes con HT-1 y se tratan solo con una dieta modificada.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Orfadin durante los estudios?
El principal beneficio de Orfadin es aumentar considerablemente la esperanza de vida. Por ejemplo, un niño menor de dos meses con HT1 normalmente solo tendría un 28% de probabilidades de sobrevivir cinco años comiendo solo la dieta. Al agregar Orfadin a la terapia, la tasa de supervivencia alcanza el 82%. Cuanto antes se inicie la terapia, mayor será la probabilidad de supervivencia.
¿Cuál es el riesgo asociado a Orfadin?
Los efectos secundarios más comunes con Orfadin (observados en entre 1 y 10 pacientes en 100) son trombocitopenia (recuento plaquetario bajo), leucopenia (recuento bajo de glóbulos blancos), granulocitopenia (nivel bajo de granulocitos, un tipo de glóbulo blanco). sangre), conjuntivitis (inflamación de la membrana que cubre el párpado), opacidad de la córnea (oscurecimiento de la córnea, la capa transparente delante de la pupila), queratitis (inflamación de la córnea), fotofobia (aumento de la sensibilidad de los ojos a la luz) y dolor oculares. Muchos de estos síntomas pueden deberse a los niveles elevados de tirosina causados por una dieta inadecuada de los pacientes. Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios informados con Orfadin, consulte el prospecto.
Orfadin no debe usarse en personas que sean hipersensibles (alérgicas) a la nitisinona o a cualquiera de los demás componentes del medicamento.
¿Por qué se ha aprobado Orfadin?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) observó que Orfadin parece ser un tratamiento eficaz de la HT-1, especialmente si se inicia antes de que el hígado del paciente se dañe demasiado. Orfadin también ofrece mejores resultados para los pacientes que los resultados obtenidos con la única dieta modificada informada en la literatura. Por lo tanto, el CHMP decidió que los beneficios de Orfadin son mayores que sus riesgos para el tratamiento de pacientes con un diagnóstico confirmado de HT-1 en combinación con una dieta deficiente en tirosina y fenilalanina. Por lo tanto, el Comité recomendó la concesión de la autorización de comercialización para Orfadin.
Más información sobre Orfadin.
La Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para Orfadin a Swedish Orphan International AB el 21 de febrero de 2005.
Inicialmente, Orfadin fue autorizado bajo "circunstancias excepcionales" porque, dado que la enfermedad es rara, había poca información disponible en el momento de la aprobación. Como la compañía proporcionó la información adicional solicitada, la condición relacionada con "circunstancias excepcionales" se eliminó el 21 de septiembre de 2009.
Para resumir la opinión del comité de medicamentos huérfanos sobre Orfadin, haga clic aquí.
El EPAR completo para Orfadin está aquí.
Última actualización de este resumen: 07-2009.
