¿Qué es y para qué se utiliza Galafold - Migalastat?
Galafold es un medicamento que se usa para tratar a pacientes mayores de 16 años con la enfermedad de Fabry. Es una enfermedad hereditaria rara en la que los pacientes presentan diversas mutaciones (variaciones) del gen responsable de la producción de una enzima llamada alfa-galactosidasa A, que normalmente descompone una sustancia grasa llamada globotriaosilceramida (GL-3). En pacientes con enfermedad de Fabry, esta enzima no funciona correctamente. Como resultado, el GL-3 no se puede descomponer y acumular en varias células del cuerpo, incluidas las células cardíacas y renales.
Dado que el número de pacientes con enfermedad de Fabry es pequeño, la enfermedad se considera "rara" y Galafold se ha clasificado como un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 22 de mayo de 2006.
Galafold contiene el ingrediente activo migalastat.
¿Cómo se usa Galafold - Migalastat?
Galafold solo puede obtenerse con receta médica y el tratamiento debe ser iniciado y controlado por un médico con experiencia en el diagnóstico y tratamiento de la enfermedad de Fabry.
Galafold está disponible en cápsulas (123 mg). La dosis recomendada de Galafold es una cápsula cada dos días, tomada por vía oral al menos 2 horas antes o después del consumo de alimentos.
Galafold solo debe usarse en pacientes que tienen ciertas mutaciones en el gen de la alfa-galactosidasa A. Para obtener más información, consulte el resumen de las características del producto (también parte del EPAR).
¿Cómo funciona Galafold - Migalastat?
Galafold contiene el ingrediente activo migalastat, que se une a ciertas formas inestables de alcalagalactosidasa A y estabiliza la enzima. Esto permite que la enzima se transporte a áreas de la célula donde puede descomponer GL-3.
¿Qué beneficio ha demostrado Galafold - Migalastat durante los estudios?
Galafold se ha estudiado en dos estudios principales con un total de 127 pacientes con enfermedad de Fabry.
El primer estudio, que comparó Galafold con placebo (un tratamiento ficticio) en 67 pacientes, evaluó la proporción de pacientes que respondieron al tratamiento (definida como una reducción de al menos el 50% de los depósitos de GL-3 en los riñones) . En general, Galafold no fue más eficaz que el placebo para reducir los depósitos de GL-3; sin embargo, otros análisis que incluyeron solo pacientes con esas mutaciones genéticas que pueden tratarse con Galafold, mostraron que los pacientes respondieron mejor a Galafold que a placebo después de 6 meses de tratamiento.
El segundo estudio, de 60 pacientes, comparó Galafold con la agalsidasa alfa y la agalsidasa beta, dos tratamientos sustitutivos para la enzima faltante. La principal medida de efectividad fue el cambio en la función renal de los pacientes después de 18 meses de tratamiento. En este estudio, Galafold fue tan eficaz como la terapia de reemplazo enzimático para estabilizar la función renal del paciente.
¿Cuál es el riesgo asociado con Galafold - Migalastat?
El efecto secundario más común de Galafold (que puede afectar aproximadamente a 1 de cada 10 personas) es el dolor de cabeza.
Para obtener una lista completa de todas las restricciones y efectos secundarios informados con Galafold, consulte el prospecto.
¿Por qué se ha aprobado Galafold - Migalastat?
El Comité de la Agencia de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios de Galafold son mayores que sus riesgos y recomendó que se aprobara para su uso en la UE. El Comité observó que Galafold ha sido estudiado en un número limitado de pacientes, sin embargo, la evidencia disponible se considera suficiente para una enfermedad tan rara. El CHMP también consideró que Galafold se toma por vía oral y esto podría ser una ventaja sobre otros tratamientos autorizados, como la terapia de reemplazo enzimático, que se administran por infusión (goteo) en una vena. En cuanto a la seguridad, Galafold fue bien tolerado.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Galafold - Migalastat?
Se ha desarrollado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Galafold se administra de una forma lo más segura posible. Sobre la base de este plan, la información de seguridad se ha incluido en el resumen de las características del producto y el prospecto de Galafold, incluidas las precauciones adecuadas que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes.
Más información acerca de Galafold - Migalastat
Para obtener el EPAR completo de Galafold, visite el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Encontrate medicina / Medicamentos humanos / Informes públicos europeos de evaluación. Para obtener más información sobre el tratamiento con Galafold, lea el prospecto (que también forma parte del EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.
El resumen de la opinión del Comité para productos medicinales huérfanos sobre Galafold está disponible en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Encontrar medicina / Medicamentos humanos / Designación de enfermedades raras.
