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Ravicti - Glicerol Fenilbutirrato

¿Qué es Ravicti - Glicerol Fenilbutirrato?

Ravicti es un medicamento utilizado para el tratamiento a largo plazo de los trastornos del ciclo de la urea en adultos y niños de dos meses o más, cuando la enfermedad no se puede controlar solo con cambios en la dieta. Los pacientes con trastornos del ciclo de la urea no pueden eliminar el nitrógeno residual del cuerpo debido a la falta de algunas enzimas hepáticas. En el cuerpo, el nitrógeno residual se transforma en amoníaco, que es perjudicial si se acumula. Ravicti se utiliza en pacientes con una deficiencia de una o más de las siguientes enzimas: carbamoil fosfato sintasa I, ornitina carbamiltransferasa, argininosuccinato sintasa, argininosuccinato liasa, arginasa I y ornitina translocasa.

Ravicti contiene el ingrediente activo glicerol fenilbutirato.

Debido a que el número de pacientes con trastornos del ciclo de la urea es bajo, estas enfermedades se consideran "raras" y Ravicti se ha clasificado como un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 10 de junio de 2010.

¿Cómo usar Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato?

Ravicti está disponible como un líquido (1, 1 g / ml) para tomar por vía oral o por medio de un tubo que pasa por la nariz y llega al estómago o pasa por el estómago hasta el estómago. Solo se puede obtener con receta médica y debe ser recetado por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con trastornos del ciclo de la urea.

Las proteínas son una fuente de nitrógeno, por lo que Ravicti debe usarse junto con una dieta especial baja en proteínas para reducir la ingesta de nitrógeno y, en algunos casos, los complementos alimenticios (según la ingesta diaria de proteínas necesaria para crecimiento y desarrollo).

La dosis de Ravicti depende de la dieta, altura y peso del paciente. Durante el tratamiento, se deben realizar análisis de sangre regulares para ajustar la dosis diaria. La dosis diaria de Ravicti debe dividirse en cantidades iguales y administrarse con cada comida. Para obtener más información, consulte el resumen de las características del producto (también parte del EPAR).

El tratamiento con Ravicti puede ser necesario durante toda la vida, a menos que el paciente reciba un trasplante de hígado exitoso

¿Cómo funciona Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato?

El principio activo de Ravicti, el fenilbutirato de glicerol, se convierte en fenilacetato en el organismo. El fenilacetato se combina con el aminoácido glutamina presente en las proteínas, que contiene nitrógeno, para formar una sustancia que los riñones pueden eliminar del cuerpo. Esto disminuye los niveles de nitrógeno en el cuerpo, reduciendo la cantidad de amoníaco producido.

¿Qué beneficio ha demostrado tener Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato durante los estudios?

Un estudio de 88 adultos con trastornos del ciclo de la urea comparó Ravicti con fenilbutirato de sodio (otro medicamento utilizado para tratar los trastornos del ciclo de la urea). La principal medida de efectividad fue el cambio en los niveles de amoníaco en la sangre después de 4 semanas de tratamiento. El estudio reveló que Ravicti es al menos tan eficaz como el fármaco de comparación para controlar el nivel de amoníaco en la sangre: el nivel promedio estimado de amoníaco fue de aproximadamente 866 micromoles por litro en pacientes tratados con Ravicti y 977 micromoles por litro en pacientes tratados con sodio fenilbutirato. Datos adicionales de estudios de apoyo han mostrado efectos similares de Ravicti en niños de 2 meses de edad y mayores.

¿Cuál es el riesgo asociado a Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato?

Los eventos adversos más comunes de Ravicti (que pueden afectar a más de 5 de cada 100 personas) son diarrea, flatulencia (paso de gas), dolor de cabeza, disminución del apetito, vómitos, fatiga, sensación de malestar y mal olor en la piel.

Ravicti no debe utilizarse para tratar la hiperamonemia aguda (aumento repentino de los niveles de amoníaco en la sangre). Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios informados con Ravicti y sus limitaciones, consulte el prospecto.

¿Por qué se ha aprobado Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato?

El Comité de la Agencia de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios de Ravicti son mayores que sus riesgos y recomendó que se aprobara para su uso en la UE.

Ravicti ha demostrado ser eficaz para reducir el nivel de amoníaco en sangre en pacientes con trastornos del ciclo de la urea. Ravicti es un medicamento de liberación sostenida, lo que significa que el principio activo se libera de forma continua a lo largo del día. Por lo tanto, incluso la eliminación de nitrógeno residual se lleva a cabo de manera consistente y esto produce un mejor control de los niveles de amoníaco en la sangre a lo largo del día. Por el mismo motivo, Ravicti no debe utilizarse para tratar la hiperamonemia aguda, por lo que se necesitan tratamientos que actúen más rápido.

Además, como está disponible en formulación líquida, el Comité ha encontrado que Ravicti puede ser más aceptable, especialmente para los niños, en comparación con otros medicamentos granulares que se agregan a los alimentos; La formulación líquida también facilita la administración de su tubo en pacientes que no pueden tragar debido a problemas neurológicos.

Los efectos no deseados de Ravicti fueron soportados principalmente por el intestino y se consideraron manejables. Sin embargo, se esperan más datos sobre la seguridad a largo plazo de Ravicti.

¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato?

Se ha desarrollado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Ravicti se administra de la forma más segura posible. Sobre la base de este plan, la información de seguridad se ha incluido en el resumen de las características del producto y el prospecto de Ravicti, incluidas las precauciones adecuadas que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes.

Además, la compañía que comercializa Ravicti establecerá un registro de pacientes para obtener más información sobre los beneficios y la seguridad a largo plazo del medicamento.

Más información sobre Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato

Para obtener más información sobre el tratamiento con Ravicti, lea el prospecto (también parte del EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.