¿Qué es y qué se utiliza Zalmoxis - linfocitos modificados genéticamente?
Zalmoxis es un medicamento utilizado como tratamiento complementario en pacientes adultos que se someten a trasplantes de células madre hematopoyéticas (TCMH, un trasplante de células que pueden convertirse en diferentes tipos de células sanguíneas) de un donante parcialmente compatible (el llamado trasplante haploidéntico). Zalmoxis se usa en pacientes que se someten a un trasplante haploidéntico debido a cánceres de sangre severos como, por ejemplo, algunas leucemias y linfomas. Antes de ser trasplantado, el paciente será tratado para eliminar las células existentes de la médula ósea, incluidas las células cancerosas y las células del sistema inmunológico. Zalmoxis se administra para ayudar a restaurar el sistema inmunológico del paciente después del trasplante.
Zalmoxis es un tipo de medicamento de terapia avanzada llamado "producto de terapia celular somática", que es un tipo de medicamento que contiene células o tejidos que se han manipulado para que puedan usarse para tratar, diagnosticar o prevenir una enfermedad. Zalmoxis contiene linfocitos T (un tipo de glóbulo blanco) que se han modificado genéticamente1. Para obtener Zalmoxis, los linfocitos T del donante de trasplante se separan del resto de las células en el trasplante. Estos linfocitos T luego se modifican genéticamente para incluir un "gen suicida".
Como el número de pacientes que se sometieron a un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) bajo, Zalmoxis fue designado un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 20 de octubre de 2003.
¿Cómo se usa Zalmoxis - linfocitos modificados genéticamente?
Zalmoxis solo puede obtenerse con receta médica y el tratamiento debe realizarse bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de cánceres de la sangre mediante trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH).
Zalmoxis está preparado para su uso como un medicamento específico para el paciente. Se administra después de un período de 21 a 49 días desde el trasplante, pero solo si el trasplante aún no ha restablecido el sistema inmunitario del paciente y si el paciente no ha desarrollado la enfermedad del trasplante contra el huésped (que ocurre cuando las células trasplantadas atacar el cuerpo).
Zalmoxis se administra como una infusión intravenosa (goteo) durante un período de 20 a 60 minutos, cada mes durante un máximo de cuatro meses, hasta que los linfocitos T circulantes alcanzan un cierto nivel. La dosis de Zalmoxis depende del peso corporal del paciente.
Para más información, consulte el prospecto.
¿Cómo actúa Zalmoxis - los linfocitos modificados genéticamente?
Cuando se administra después del trasplante, Zalmoxis ayuda al paciente a desarrollar el sistema inmunológico y, por lo tanto, ayuda a protegerlo de la infección. Sin embargo, los linfocitos T presentes en Zalmoxis a veces pueden atacar el cuerpo del paciente y causar una enfermedad de trasplante contra el huésped. Las células T en Zalmoxis tienen un gen suicida, lo que las hace susceptibles a los medicamentos con ganciclovir y valganciclovir. Si el paciente desarrolla una enfermedad de trasplante contra el huésped, se administra ganciclovir o valganciclovir, que mata a los linfocitos T que tienen el gen suicida, lo que trata la enfermedad y previene su desarrollo posterior.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Zalmoxis: los linfocitos modificados genéticamente durante los estudios?
Zalmoxis se ha estudiado en un estudio principal en el que participaron 30 pacientes que se han sometido a un trasplante haploidéntico debido a cánceres de sangre graves. En este estudio, Zalmoxis no se comparó con otras terapias. La medida principal de la efectividad fue la recuperación del sistema inmunitario medido por los niveles sanguíneos de linfocitos T. En el 77% de los pacientes tratados con Zalmoxis (23 de 30), se restauró el sistema inmunitario. La enfermedad por trasplante de huésped ocurrió en 10 pacientes a los que se administró posteriormente ganciclovir o valganciclovir, ya sea solo o en combinación con otros medicamentos. Los 10 pacientes se recuperaron de la enfermedad de trasplante de huésped.
Los datos del estudio principal también se combinaron con los datos de un segundo estudio en curso y las tasas de supervivencia de los 37 pacientes tratados con Zalmoxis (23 del estudio principal y 14 del estudio actual) se compararon con los de una base de datos de 140 pacientes que se han sometido a un trasplante haploidéntico en el pasado. El porcentaje de pacientes que sobrevivieron un año fue del 51% para los pacientes que recibieron Zalmoxis, en comparación con el 34-40% de los pacientes que no recibieron Zalmoxis.
¿Cuáles son los riesgos asociados con Zalmoxis - linfocitos modificados genéticamente?
El efecto secundario más común con Zalmoxis (que puede ocurrir en más de 1 de cada 10 pacientes) es la enfermedad aguda de trasplante contra el huésped (una condición que se desarrolla dentro de aproximadamente 100 días después del trasplante). Cuando se usa Zalmoxis, esta afección se puede tratar con ganciclovir o valganciclovir. Zalmoxis no debe administrarse a pacientes cuyo sistema inmunológico haya sido restaurado. Además, no debe utilizarse en pacientes que ya hayan desarrollado una enfermedad de trasplante contra el tratamiento que requiere el huésped. Para obtener la lista completa de restricciones y efectos secundarios informados con Zalmoxis, consulte el prospecto.
¿Por qué Zalmoxis - linfocitos modificados genéticamente aprobados?
Se ha demostrado que Zalmoxis ayuda a restaurar el sistema inmunológico de pacientes que se han sometido a un trasplante haploidéntico debido a cánceres de sangre graves; estos pacientes tienen opciones de tratamiento limitadas y tienen un mal pronóstico. El perfil de seguridad de Zalmoxis se considera aceptable. El principal riesgo es la enfermedad de trasplante contra el huésped, sin embargo, esto puede tratarse con éxito con ganciclovir o valganciclovir, que destruyen los linfocitos T presentes en Zalmoxis. El Comité de la Agencia de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) decidió que aunque se necesitan datos adicionales para determinar su magnitud, los beneficios de Zalmoxis superan los riesgos y recomendaron que se apruebe su uso en la UE. . Zalmoxis obtuvo una "aprobación condicional". Esto significa que habrá más información disponible sobre el medicamento en el futuro, que la compañía debe proporcionar. Cada año, la Agencia Europea de Medicamentos revisará la nueva información disponible y este resumen se actualizará en consecuencia.
¿Qué información todavía se espera para Zalmoxis?
Dado que Zalmoxis ha recibido la "aprobación condicional", la compañía que comercializa Zalmoxis proporcionará los resultados de un estudio en curso de pacientes con leucemia aguda de alto riesgo. El estudio comparará el trasplante haploidéntico seguido del tratamiento con Zalmoxis con el trasplante haploidéntico que contiene linfocitos T, seguido del tratamiento con ciclofosfamida (un medicamento para prevenir la aparición de la enfermedad de injerto contra huésped) y el trasplante haploidéntico sin linfocitos T.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de los linfocitos modificados genéticamente Zalmoxis?
La compañía que comercializa Zalmoxis proporcionará material de capacitación para profesionales de la salud, con información detallada sobre los riesgos, incluida la enfermedad del trasplante del paciente, y cómo usar el medicamento correctamente. La compañía también recopilará datos de todos los pacientes tratados con Zalmoxis completando un registro y monitoreando el progreso después del tratamiento para estudiar la seguridad y la eficacia del medicamento a largo plazo.
Las recomendaciones y precauciones que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes para que Zalmoxis se pueda usar de manera segura y efectiva también se informaron en el resumen de las características del producto y en el prospecto.
Más información sobre Zalmoxis - Linfocitos genéticamente modificados.
Para obtener el EPAR completo de Zalmoxis, visite el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Encontrar medicamentos / Medicamentos humanos / Informes públicos europeos de evaluación. Para obtener más información sobre el tratamiento con Zalmoxis, lea el prospecto (también parte del EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.
El resumen de la opinión del Comité de medicamentos huérfanos sobre Zalmoxis está disponible en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Encontrar medicina / Medicamentos humanos / Designación de enfermedades raras
