Mozobil - plerixafor

¿Qué es Mozobil?

Mozobil es una solución inyectable que contiene el ingrediente activo plerixafor.

¿Para qué se utiliza Mozobil?

Mozobil se usa para ayudar a recolectar células madre hematopoyéticas (células en la médula ósea que pueden mutar en diferentes tipos de células sanguíneas) para el trasplante. Se utiliza en pacientes con linfoma o mieloma múltiple (tipos de cáncer de células sanguíneas) para trasplantes autólogos (cuando las células del paciente se usan en trasplantes). Se usa solo en pacientes donde la recolección de células madre es difícil.

Dado que el número de pacientes que necesitan movilización y recolección de células madre hematopoyéticas es bajo, esta condición se considera "rara", por lo tanto Mozobil ha sido clasificado como un "medicamento huérfano" (es decir, un medicamento usado en enfermedades raras) el 20 de octubre de 2004.

¿Cómo se usa Mozobil?

La terapia con Mozobil debe ser iniciada y supervisada por un médico con experiencia en oncología o hematología. Después de administrar Mozobil al paciente, es necesario extraer las células madre del paciente de la sangre y almacenarlas antes del trasplante. Por lo tanto, la terapia debe realizarse en colaboración con un centro especializado con experiencia en este campo y en el que el monitoreo de células madre se pueda realizar correctamente.

Mozobil se usa junto con una hormona llamada factor de estimulación de colonias de granulocitos (G-CSF). G-CSF se usa como monoterapia durante cuatro días antes de la adición de Mozobil. Mozobil

Se administra mediante inyección subcutánea, de seis a once horas antes de la sesión de toma de muestras de sangre de cada paciente y la extracción de células madre. Puede ser utilizado hasta siete días consecutivos.

¿Cómo funciona Mozobil?

Mozobil se usa para ayudar a mover ("movilizar") las células madre de la médula ósea para que puedan ser liberadas a la sangre. Plerixafor, el ingrediente activo presente en Mozobil, actúa inhibiendo la actividad de una proteína llamada "receptor de quimiocinas CXCR4". Esta proteína ayuda a retener las células madre en la médula ósea. Al bloquear su actividad, Mozobil permite que las células madre se liberen en la sangre para que puedan ser recolectadas.

¿Qué estudios se han realizado en Mozobil?

Los efectos de Mozobil se probaron primero en modelos experimentales antes de estudiarse en humanos.

Mozobil se comparó con un placebo (un tratamiento ficticio) en dos estudios principales en los que participaron 298 adultos con un tipo de linfoma llamado linfoma no Hodgkin y 302 adultos con mieloma múltiple. G-CSF también se administró a todos los pacientes. La medida principal de efectividad fue el número de pacientes en los que se podía recolectar un cierto número de células madre sanguíneas en 2 a 4 días de la recolección. Además, en los estudios se observó el número de pacientes con un cierto número de células madre recolectadas y en las cuales las células madre se implantaron con éxito (comenzando a crecer normalmente y a producir células sanguíneas).

¿Qué beneficio ha demostrado tener Mozobil durante los estudios?

Mozobil fue más eficaz que el placebo para movilizar células madre de la médula ósea a la sangre. Entre los pacientes con linfoma, el 60% de los que recibieron Mozobil alcanzaron el objetivo de número de células madre dentro de los 4 días de la recolección (89 de 150), en comparación con el 20% de los pacientes que recibieron placebo (29 de 148). Entre los pacientes con mieloma múltiple, el 72% de los que recibieron Mozobil lograron el objetivo numérico de las células madre (106 de 148), en comparación con el 34% de los pacientes que recibieron placebo (53 de 154). En ambos estudios hubo un gran número de pacientes que recibieron Mozobil que lograron el objetivo numérico de las células madre y en el que las células madre fueron injertadas con éxito.

¿Cuál es el riesgo asociado a Mozobil?

Los efectos secundarios más comunes con Mozobil (observados en más de 1 de cada 10 pacientes) son diarrea, náuseas y reacciones en el lugar de la inyección. Para obtener la lista completa de todos los efectos secundarios notificados con Mozobil, consulte el Folleto del paquete.

Mozobil no debe usarse en personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) al plerixafor oa cualquiera de los demás componentes.

¿Por qué se ha aprobado Mozobil?

El Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios de Mozobil superan sus riesgos de uso en combinación con G-CSF para mejorar la movilización de células madre hematopoyéticas a sangre periférica para la recolección y la posterior Trasplante autólogo en pacientes con linfoma y mieloma múltiple con escasa movilización celular. El Comité recomendó el otorgamiento de la autorización de comercialización para Mozobil.