¿Qué es Spinraza - Nusinersen y para qué sirve?
Spinraza es un medicamento que se usa para tratar la atrofia muscular espinal (SMA) 5q, una enfermedad genética que causa debilidad y atrofia muscular, incluidos los músculos de los pulmones. La enfermedad está asociada con un defecto en el cromosoma 5q y los síntomas generalmente comienzan poco después del nacimiento.
Debido a que el número de pacientes con SMA es bajo, la enfermedad se considera "rara" y Spinraza se ha clasificado como un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 2 de abril de 2012.
Spinraza contiene el principio activo nusinersen.
¿Cómo se usa Spinraza - Nusinersen?
Spinraza solo puede obtenerse con receta médica y el tratamiento debe ser iniciado por un médico con experiencia en el manejo de SMA.
El medicamento está disponible como una solución inyectable en viales de 12 mg. Se administra mediante inyección intratecal (en la región lumbar, directamente en la columna vertebral) por un médico o enfermera con experiencia en la realización de este procedimiento. Puede ser necesario sedar al paciente (administrar un medicamento para calmarlo) antes de administrar Spinraza.
La dosis recomendada es de 12 mg (un vial) para administrarse tan pronto como sea posible después de que el paciente haya sido diagnosticado con SMA. La primera dosis debe ser seguida por otras 3 dosis, después de 2, 4 y 9 semanas y luego una dosis cada 4 semanas. El tratamiento debe continuar hasta que el paciente se beneficie de él. Para más información, consulte el prospecto.
¿Cómo funciona Spinraza - Nusinersen?
Los pacientes con SMA no tienen una proteína llamada "factor de supervivencia de las neuronas motoras" (SMN), que es esencial para la supervivencia y el funcionamiento normal de las neuronas motoras (células nerviosas en la médula espinal que controlan los movimientos musculares). La proteína SMN es producida por dos genes, SMN1 y SMN2. Los pacientes con SMA no tienen el gen SMN1, pero tienen el gen SMN2 que en su mayoría produce una proteína SMN corta que no funciona tanto como una proteína de longitud completa.
Spinraza es un oligonucleótido antisentido sintético (un tipo de material genético) que permite que el gen SMN2 produzca la proteína de longitud completa que puede funcionar normalmente. Esto reemplaza la proteína faltante, aliviando así los síntomas de la enfermedad.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Spinraza - Nusinersen durante los estudios?
Un estudio principal en el que participaron 121 recién nacidos (edad media de 7 meses) con SMA, demostró que Spinraza es eficaz para mejorar el movimiento en comparación con el placebo (inyección simulada).
Después de un año de tratamiento, el 51% de los bebés que recibieron Spinraza (37 de 73) han progresado en el desarrollo del control de la cabeza, rodar, sentarse, gatear, pararse y caminar, mientras que No se observó un progreso similar en los recién nacidos que recibieron placebo. Además, la mayoría de los bebés tratados con Spinraza sobrevivieron más tiempo y requirieron respiración asistida más tarde que los que recibieron placebo.
Se está realizando otro estudio para evaluar la eficacia de Spinraza en niños con SMA menos grave y diagnosticados en una etapa posterior (edad media de 3 años). El análisis interino mostró resultados consistentes con los de los recién nacidos en quienes la enfermedad tuvo un inicio más temprano.
¿Cuáles son los riesgos asociados con Spinraza - Nusinersen?
Los efectos secundarios más comunes con Spinraza (que pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas) son dolor de cabeza y dolor de espalda; sin embargo, en los recién nacidos estos efectos indeseables no se pudieron evaluar porque no pudieron comunicarlos. Se cree que estos efectos indeseables son causados por inyecciones en la columna vertebral para administrar el medicamento.
Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios y las restricciones con Spinraza, consulte el prospecto.
¿Por qué se ha aprobado Spinraza - Nusinersen?
En su evaluación, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) reconoció la gravedad de la enfermedad y la urgente necesidad de un tratamiento eficaz.
Se ha demostrado que Spinraza determina mejoras clínicamente significativas en los niños pequeños con enfermedad en diversos grados de gravedad. Aunque el medicamento no se ha probado en pacientes con las formas más graves y más leves de SMA, se espera que proporcione beneficios similares a estos pacientes.
Los efectos secundarios se consideraron manejables, ya que la mayoría de ellos están relacionados con la vía de administración del medicamento.
Por lo tanto, el CHMP decidió que los beneficios de Spinraza son mayores que sus riesgos y recomendó que se aprobara para su uso en la UE.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Spinraza - Nusinersen?
La compañía que comercializa Spinraza completará los estudios en curso sobre seguridad y eficacia a largo plazo del medicamento en pacientes con síntomas de SMA y en pacientes que todavía no tienen síntomas.
Las recomendaciones y precauciones que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes para garantizar que Spinraza se administra de forma segura y eficaz también se han incluido en el resumen de las características del producto y en el prospecto.
Más información sobre Spinraza - Nusinersen
Para obtener la versión completa del EPAR de Spinraza, consulte el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Encuentre medicamentos / Medicamentos humanos / Informes públicos europeos de evaluación. Para obtener más información sobre el tratamiento con Spinraza, lea el prospecto (también parte del EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.
El resumen de la opinión del Comité de medicamentos huérfanos en Spinraza está disponible en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Encontrar medicina / Medicina humana / Designación de enfermedades raras.
