¿Qué es Elaprase?
Elaprase es un concentrado para solución para perfusión que contiene el principio activo idursulfase.
¿Para qué se utiliza Elaprase?
Elaprase se utiliza para tratar a pacientes con síndrome de Hunter y está diseñado para uso a largo plazo.
El síndrome de Hunter, también llamado mucopolisacaridosis II, es una enfermedad hereditaria rara que afecta principalmente a los hombres. Los pacientes con este trastorno no producen una enzima llamada iduronato-2-sulfatasa, que sirve para descomponer en el cuerpo sustancias llamadas glicosaminoglicanos (GAG). Como resultado, los GAG se acumulan gradualmente en la mayoría de los órganos de estos pacientes, dañándolos. Esto causa una amplia gama de síntomas, particularmente dificultad para respirar y dificultad para caminar. En ausencia de tratamiento, estos síntomas se vuelven más graves con el tiempo.
Como el número de pacientes con síndrome de Hunter es pequeño, la enfermedad se considera rara y el 11 de diciembre de 2001 Elaprase fue designada como "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado para tratar enfermedades raras).
El medicamento solo se puede obtener con receta médica.
¿Cómo se usa Elaprase?
Elaprase se administra cada semana mediante infusión intravenosa (goteo en una vena). La dosis para adultos, niños y adolescentes es de 0, 5 mg / kg de peso corporal. La dosis adecuada de Elaprase debe diluirse en una solución salina antes de ser infundida.
La infusión debe durar 3 horas, que pueden reducirse gradualmente a 1 hora, siempre que el paciente no manifieste reacciones a la perfusión (erupción, picazón, fiebre, cefalea, hipertensión o enrojecimiento).
¿Cómo funciona Elaprase?
El principio activo de Elaprase, idursulfase, es una copia de la enzima humana iduronate-2-sulfatase. es
producido por un método conocido como "tecnología de ADN recombinante": la enzima es producida por una célula humana en la que se ha introducido un gen (ADN) que lo hace capaz de producir la enzima. Idursulfase reemplaza la enzima faltante o insuficiente en pacientes con síndrome de Hunter. Al suministrar la enzima es posible mejorar o controlar los síntomas de la enfermedad.
¿Qué estudios se han realizado en Elaprase?
Los efectos de Elaprase se analizaron en modelos experimentales antes de estudiarse en humanos.
El estudio principal de Elaprase se realizó en 96 pacientes varones de 5 a 31 años y la eficacia del medicamento se comparó con la de un placebo (un tratamiento ficticio). Las principales medidas de efectividad fueron la función pulmonar ("capacidad vital forzada", la cantidad máxima de aire que el paciente puede exhalar y exhalar) y la distancia que los pacientes pueden caminar al caminar en 6 minutos, lo que mide los efectos. Conjunciones de la enfermedad en el corazón, pulmones, articulaciones y otros órganos. Estas medidas se tomaron antes del tratamiento y después de 52 semanas de tratamiento.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Elaprase durante los estudios?
El estudio mostró que Elaprase mejora tanto la función pulmonar como la capacidad de caminar del paciente. Después de 52 semanas, los pacientes tratados con Elaprase podrían viajar 43.3 m en 6 minutos, mientras que los tratados con placebo solo 8.2 m. El medicamento también produjo una mejoría en la función pulmonar, mientras que se encontró un ligero empeoramiento en los pacientes tratados con placebo.
¿Cuál es el riesgo asociado a Elaprase?
Los efectos secundarios más comunes de Elaprase (observados en más de 1 de cada 10 pacientes) son reacciones relacionadas con la perfusión, como reacciones cutáneas (erupción o picazón), pirexia (fiebre), dolor de cabeza, hipertensión (presión arterial alta) e hinchazón. en el sitio de infusión. Otros efectos secundarios muy comunes fueron dispepsia (acidez estomacal) y dolor en el pecho. Para obtener la lista completa de todos los efectos secundarios informados con Elaprase, consulte el prospecto.
Elaprase no debe usarse en personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) a la idursulfasa o a cualquiera de los demás componentes.
¿Por qué se ha aprobado Elaprase?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) concluyó que las mejoras mostradas por el estudio, aunque moderadas, representan un beneficio clínico en el tratamiento de
Hunter decidió que los beneficios de Elaprase son mayores que sus riesgos en el tratamiento a largo plazo de los pacientes con síndrome de Hunter y recomendó que se otorgue la autorización de comercialización a Elaprase.
Elaprase se ha autorizado "en circunstancias excepcionales" porque, dado que el síndrome de Hunter es una enfermedad rara, no ha sido posible obtener información más detallada sobre el medicamento. La Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) revisará cada año cualquier información nueva que pueda estar disponible y, si es necesario, este resumen se actualizará.
¿Qué información todavía se espera para Elaprase?
La compañía que fabrica Elaprase examinará los efectos a largo plazo de la medicina e investigará para ver si estimula al cuerpo a producir anticuerpos (proteínas especiales) contra la medicina. La compañía también examinará la eficacia del medicamento en pacientes menores de 5 años e investigará los posibles efectos en los pulmones, el corazón o los vasos sanguíneos.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro de Elaprase?
La compañía que fabrica Elaprase supervisará la seguridad del medicamento con una investigación a largo plazo de pacientes con síndrome de Hunter, que incluirá un análisis de los efectos del fármaco en pacientes de sexo femenino y un estudio para determinar si se puede usar en una A salvo en el domicilio de los pacientes.
Otra información sobre Elaprase:
La Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para Elaprase a Shire Human Genetic Therapies AB el 8 de enero de 2007.
Haga clic aquí para registrar la calificación de medicamento huérfano de Elaprase.
Para la versión completa de Elaprase en EPAP, haga clic aquí.
Última actualización de este resumen: 11-2006.
