¿Qué es Ocaliva - Ácido Obeticólico?
Ocaliva se usa en el tratamiento de pacientes adultos con una enfermedad del hígado conocida como colangitis biliar primaria, una enfermedad autoinmune en la que se produce una destrucción gradual de los conductos biliares pequeños en el hígado. Estos conductos transportan un líquido llamado bilis desde el hígado hasta el intestino, donde se usa para ayudar a la digestión de las grasas. Como resultado del daño a los conductos, la bilis se acumula en el hígado y causa lesiones en el tejido del hígado. Esto puede provocar cicatrices e insuficiencia hepática, y puede aumentar el riesgo de cáncer de hígado.
Ocaliva contiene el ingrediente activo ácido obeticólico. Esto se usa en combinación con otro medicamento, ácido ursodeoxicólico (UDCA), en pacientes que no responden suficientemente al UDCA solo, y solo en pacientes que no pueden tomar UDCA.
Dado que el número de pacientes con colangitis biliar primaria es bajo, la enfermedad se considera "rara" y Ocaliva se ha clasificado como un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 27 de julio de 2010.
¿Cómo es Ocaliva - Ácido Obeticólico?
Ocaliva está disponible en tabletas (5 y 10 mg) y solo se puede obtener con receta médica. La dosis inicial recomendada es de 5 mg una vez al día. Si después de seis meses Ocaliva es bien tolerado, la dosis puede aumentarse a 10 mg una vez al día. Es posible que se reduzcan las dosis o que sea necesario interrumpir el tratamiento en pacientes que experimentan una picazón intolerable (un posible efecto secundario de Ocaliva).
Para más información, consulte el prospecto.
¿Cómo actúa el ácido ocaliva - obeticólico?
El principio activo de Ocaliva, el ácido obeticólico, es una forma modificada de un ácido biliar (los ácidos biliares son los componentes principales de la bilis). Actúa principalmente mediante la unión a receptores en el hígado y los intestinos (receptores X-farnesoides) que controlan la producción de bilis. Al unirse a estos receptores, Ocaliva reduce la producción de bilis en el hígado, evitando que se acumule y dañe el tejido del hígado.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Ocaliva - ácido obeticólico durante los estudios?
Ocaliva se comparó con un placebo (un tratamiento ficticio) en un estudio principal en el que participaron 217 adultos con colangitis biliar primaria que habían estado tomando UDCA durante al menos 1 año o que no podían tomarlo. La medida de la efectividad se basó en el número de pacientes cuyos niveles en sangre de sustancias como bilirrubina y ALP (marcadores de lesión hepática) habían disminuido en al menos un 15% (para ALP) y por debajo de un cierto valor considerado normal (para bilirrubina) después de 1 año de tratamiento.
El estudio mostró que Ocaliva fue más eficaz que el placebo para reducir los niveles en sangre de bilirrubina y ALP: los niveles disminuyeron en la cantidad requerida en el 47% (34 de 73) de los pacientes tratados con Ocaliva 10 mg y en el 46% (32 de 70) de los pacientes tratados con dosis crecientes de Ocaliva (5 mg a 10 mg), en comparación con el 10% (7 de 73) de los pacientes tratados con placebo.
¿Cuáles son los riesgos asociados con Ocaliva - Ácido Obeticólico?
Los efectos secundarios más comunes de Ocaliva son picazón (que puede afectar a más de 6 de cada 10 personas) y fatiga (que puede afectar a más de 2 de cada 10 personas). El prurito también es el efecto secundario más común que puede llevar a la interrupción del tratamiento. En la mayoría de los casos observados, el prurito ocurrió durante el primer mes de tratamiento, tendiendo a resolverse con el tiempo, mientras continúa el tratamiento. Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios informados con Ocaliva, consulte el prospecto.
Ocaliva no debe utilizarse en pacientes con conductos biliares completamente obstruidos. Para obtener una lista completa de las limitaciones, consulte el prospecto.
¿Por qué ha aprobado Ocaliva - Ácido Obeticólico?
Los pacientes con colangitis biliar primaria tienen opciones de tratamiento limitadas. Se ha demostrado que Ocaliva reduce los niveles sanguíneos de bilirrubina y ALP en pacientes con colangitis biliar primaria, incluidos aquellos que no pudieron ser tratados con UDCA. Se encontró que las reducciones en bilirrubina y ALP son indicativas de una mejora en la condición del hígado. Sin embargo, los beneficios clínicos de Ocaliva deben demostrarse en estudios posteriores. El perfil de seguridad del medicamento se consideró favorable, con efectos indeseables que fueron tolerables y manejables con tratamiento de apoyo (por ejemplo, para la picazón) y ajustes de dosis. El Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió, por lo tanto, que los beneficios de Ocaliva son mayores que sus riesgos y recomendó que se aprobara para su uso en la UE.
Ocaliva ha obtenido la "aprobación condicional". Esto significa que habrá más información disponible sobre el medicamento en el futuro, que la compañía debe proporcionar. Cada año, la Agencia Europea de Medicamentos revisará la nueva información disponible y este resumen se actualizará en consecuencia.
¿Qué información aún se espera para Ocaliva?
Como se ha emitido una aprobación condicional para Ocaliva, la compañía que comercializa Ocaliva proporcionará datos adicionales de dos estudios para confirmar la eficacia y seguridad del medicamento. El primer estudio está diseñado para demostrar el beneficio clínico de Ocaliva, mientras que el segundo estudio evaluará los beneficios de Ocaliva en pacientes con enfermedad hepática de moderada a grave.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de ocaliva - ácido obeticólico?
Las recomendaciones y precauciones que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes para el uso seguro y eficaz de Ocaliva se han incluido en el resumen de las características del producto y en el prospecto.
Otras informaciones sobre Ocaliva - Ácido Obeticólico.
Para obtener la versión completa de EPAR de Ocaliva, consulte el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Encontrar medicamentos / Medicamentos humanos / Informes públicos europeos de evaluación. Para obtener más información sobre el tratamiento con Ocaliva, lea el prospecto (que también forma parte del EPAR) o póngase en contacto con su médico o farmacéutico.
El resumen de la opinión del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Ocaliva está disponible en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Encontrar medicamentos / Medicamentos humanos / Designación de enfermedades raras.
