¿Qué es y por qué utiliza Refixia - Nonacog beta pegol?
Refixia es un medicamento que se usa para tratar y prevenir el sangrado en pacientes con hemofilia B, un trastorno hemorrágico hereditario causado por la falta de una proteína de coagulación llamada factor IX. Puede ser utilizado en adultos y niños a partir de 12 años.
Refixia contiene el principio activo nonacog beta pegol.
¿Cómo se usa Refixia - Nonacog beta pegol?
Refixia solo puede obtenerse con receta médica y el tratamiento debe realizarse bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de la hemofilia.
Refixia está disponible como un polvo y líquido que se mezclan hasta que se obtiene una solución para inyectar en la vena. La dosis y la frecuencia del tratamiento dependen de si Refixia se usa para tratar el sangrado o para prevenirlo o para reducir el sangrado durante la cirugía, según la extensión y la ubicación del sangrado y del peso corporal del paciente. Para obtener más información sobre el uso de este medicamento, consulte el resumen de las características del producto (también parte del EPAR).
Los pacientes o cuidadores pueden inyectar Refixia solo en casa, siempre que estén debidamente capacitados. Para más detalles, consulte el prospecto.
¿Cómo funciona Refixia - Nonacog beta pegol?
Los pacientes con hemofilia B tienen deficiencia de factor IX, una proteína necesaria para la coagulación sanguínea normal y, como resultado, son fácilmente propensos a sangrar. El principio activo de Refixia, nonacog beta pegol, actúa en el organismo de la misma manera que el factor IX humano. Reemplaza el factor IX que falta, lo que promueve la coagulación de la sangre y permite un control temporal del sangrado.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Refixia - Nonacog beta pegol durante los estudios?
Se ha demostrado que Refixia es eficaz tanto en el tratamiento de episodios hemorrágicos como en la limitación del número de episodios.
En un estudio con 74 adultos y adolescentes de 13 años o más, 29 pacientes que recibieron Refixia como tratamiento preventivo semanal experimentaron alrededor de 1 episodio hemorrágico por año y 15 pacientes que recibieron Refixia para el tratamiento. Las hemorragias "a pedido" han manifestado alrededor de 16 episodios de sangrado por año. Además, cuando se produjo el sangrado, Refixia se calificó como excelente o buena en el tratamiento de aproximadamente el 92% de los episodios de sangrado. El 87% de los episodios hemorrágicos se resolvieron con una sola inyección de Refixia.
En el segundo estudio de 25 niños menores de 13 años, todos los pacientes recibieron Refixia como tratamiento preventivo semanal. Los pacientes experimentaron aproximadamente 1 episodio hemorrágico por año y Refixia se evaluó como excelente o bueno en el tratamiento de aproximadamente el 93% de los episodios de sangrado. Aproximadamente el 86% de los episodios de sangrado se resolvieron con una sola inyección.
¿Cuáles son los riesgos asociados con Refixia - Nonacog beta pegol?
Las reacciones de hipersensibilidad (alérgicas) son poco comunes con Refixia (puede afectar hasta 1 de cada 100 pacientes) y pueden incluir: hinchazón, ardor y dolor punzante en el lugar de la inyección, escalofríos, enrojecimiento, erupción con picor, dolor de cabeza, urticaria, presión arterial baja, letargo, náuseas y vómitos, inquietud, taquicardia, opresión en el pecho y sibilancias. En algunos casos estas reacciones pueden llegar a ser graves.
Algunos pacientes que toman medicamentos del factor IX pueden desarrollar inhibidores (anticuerpos) contra el factor IX, lo que resulta en la ineficacia del medicamento, lo que resulta en la pérdida del control del sangrado. Los medicamentos del factor IX también pueden causar problemas debido a la formación de coágulos sanguíneos en los vasos sanguíneos.
Refixia no debe utilizarse en pacientes alérgicos a las proteínas del hámster. Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios y restricciones, consulte el prospecto.
¿Por qué se ha aprobado Refixia - Nonacog beta pegol?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Refixia son mayores que sus riesgos y recomendó que se aprobara para su uso en la UE.
Los estudios demuestran que Refixia es eficaz en la prevención y el tratamiento de episodios de sangrado en pacientes con hemofilia B y que su seguridad es comparable a la de otros productos de factor IX. Sin embargo, como resultado del tratamiento a largo plazo, parte del ingrediente activo de Refixia (conocido como PEG) se puede acumular en el cuerpo, incluso en una estructura cerebral llamada plexo quioide. Como esto podría causar problemas, especialmente en niños menores de 12 años, el uso de Refixia solo está aprobado en adultos y niños a partir de 12 años.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Refixia - Nonacog beta pegol?
La compañía que comercializa Refixia realizará un estudio para examinar los efectos potenciales de la acumulación de PEG en el plexo coroideo cerebral y en otros órganos.
Las recomendaciones y precauciones que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes para garantizar que Refixia se use de forma segura y efectiva se han incluido en el resumen de las características del producto y en el prospecto.
Otras informaciones sobre Refixia - Nonacog beta pegol.
Para obtener el EPAR completo y el resumen del plan de gestión de riesgos de Refixia, consulte el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Encuentre medicamentos / Medicamentos humanos / Informes públicos europeos de evaluación. Para obtener más información sobre el tratamiento con Refixia, lea el prospecto (también parte del EPAR) o póngase en contacto con su médico o farmacéutico.
