¿Qué es Cerezyme?
Cerezyme es un polvo con el que se prepara una solución para perfusión (goteo en una vena). Contiene el principio activo imiglucerasa.
¿Para qué se utiliza Cerezyme?
Cerezyme se utiliza para el tratamiento a largo plazo de pacientes con enfermedad de Gaucher. La enfermedad de Gaucher es una enfermedad hereditaria rara caracterizada por la falta de una enzima llamada glucocerebrosidasa, que normalmente descompone un producto lipídico de desecho llamado glucocerebrosida. Sin esta enzima, el lípido glucocerebroside se acumula en el cuerpo, generalmente en el hígado, el bazo y la médula ósea, desencadenando los síntomas de la enfermedad: anemia (niveles bajos de glóbulos rojos), fatiga, tendencia a hematomas y sangrado, hinchazón de la Bazo e hígado, dolor óseo y fracturas.
Cerezyme está indicado en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1, que no afecta a las células nerviosas, o tipo 3, que afecta a las células nerviosas durante períodos prolongados. Los pacientes deben tener síntomas que no afecten el sistema nervioso, incluidas una o más de las siguientes afecciones:
- la anemia;
- trombocitopenia (bajo recuento de plaquetas en la sangre);
- problemas óseos;
- Agrandamiento del hígado o bazo.
El medicamento solo se puede obtener con receta médica.
¿Cómo se usa Cerezyme?
Los pacientes con enfermedad de Gaucher deben ser tratados por médicos con experiencia en el tratamiento de esta enfermedad. Cerezyme se administra normalmente como una infusión cada dos semanas. La dosis y la frecuencia de las infusiones deben adaptarse a cada paciente en función de los síntomas y la respuesta al tratamiento. Las primeras infusiones deben administrarse lentamente y luego la tasa de infusión puede aumentar bajo la supervisión de un médico o enfermera. Cerezyme está indicado para uso a largo plazo.
¿Cómo funciona Cerezyme?
En el pasado, la enfermedad de Gaucher se trataba con el uso de una enzima llamada alglucerasa, que se preparaba a partir de la placenta humana. La imiglucerasa, el ingrediente activo en Cerezyme, es una copia de esta enzima, producida por un método conocido como "tecnología de ADN recombinante": la enzima es producida por una célula en la que se ha insertado un gen (ADN) Lo que lo hace capaz de producir la enzima. La imiglucerasa reemplaza la enzima que falta en la enfermedad de Gauche y promueve la descomposición de glucocerebroside, evitando que se acumule en el cuerpo.
¿Qué estudios se han realizado en Cerezyme?
Para la enfermedad de Gaucher tipo 1, Cerezyme se ha estudiado en tres estudios con un total de 40 pacientes, un número aceptable si se considera que la enfermedad es muy rara. Estos estudios compararon la capacidad de Cerezyme y la alglucerasa para controlar los síntomas de la enfermedad de Gaucher, es decir, el aumento en el número de glóbulos rojos y plaquetas en la sangre y la disminución en el volumen del hígado y el bazo. Para la enfermedad de Gaucher tipo 3, que es extremadamente rara, la compañía presentó datos de artículos publicados y un registro especial de pacientes con la enfermedad de Gaucher.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Cerezyme durante los estudios?
Los estudios han demostrado que Cerezyme es tan seguro y eficaz como la alglucerasa para controlar los síntomas de la enfermedad de Gaucher. También se ha demostrado que los pacientes pueden cambiar de forma segura el tratamiento con alglucerasa al tratamiento con Cerezyme.
¿Cuál es el riesgo asociado a Cerezyme?
Los efectos secundarios más comunes con Cerezyme (observados entre 1 y 10 pacientes de cada 100) son síntomas respiratorios (dificultad para respirar), urticaria (erupción) o angioedema (hinchazón subcutánea), picazón y erupción. Los pacientes pueden desarrollar anticuerpos (proteínas producidas por el cuerpo como una reacción a Cerezyme, que pueden comprometer el tratamiento) y deben ser monitoreados durante el primer año de terapia para identificar cualquier signo de reacción alérgica a Cerezyme.
Cerezyme debe usarse con precaución en sujetos que pueden ser hipersensibles (alérgicos) a la imiglucerasa oa alguno de los excipientes.
¿Por qué se ha aprobado Cerezyme?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) decidió que Cerezyme controla efectivamente los síntomas de la enfermedad de Gaucher Tipo 1 y Tipo 3. El Comité decidió que los beneficios de Cerezyme son mayores que sus riesgos, como terapia de reemplazo enzimático a largo plazo en pacientes con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Gaucher no neuropática (Tipo 1) o enfermedad neuropática crónica (Tipo 3), que también muestran manifestaciones clínicas no neurológicas significativas de la enfermedad. El Comité recomendó que se otorgue una autorización de comercialización a Cerezyme.
Otras informaciones sobre Cerezyme:
El 17 de noviembre de 1997, la Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para Cerezyme a Genzyme Europe BV. La autorización de comercialización se renovó el 17 de noviembre de 2002 y el 17 de noviembre de 2007.
Para la versión completa del EPAR de Cerezyme, haga clic aquí.
Última actualización de este sumario: 06-2009.
