¿Qué es Myozyme?
Myozyme se presenta en forma de polvo para la preparación de una solución para perfusión (goteo en una vena). El medicamento contiene el principio activo alglucosidasa alfa.
¿Para qué se utiliza Myozyme?
Myozyme se usa para tratar pacientes con la enfermedad de Pompe, una enfermedad hereditaria rara. En pacientes con esta enfermedad, se observa la deficiencia de una enzima llamada alfa-glucosidasa. Esta enzima normalmente convierte el glucógeno (un carbohidrato) en glucosa. Si falta esta enzima, el glucógeno se acumula en algunos tejidos, especialmente en el corazón y los músculos, incluido el diafragma (el músculo respiratorio principal debajo de los pulmones). La acumulación progresiva de glucógeno es la causa de varios signos y síntomas, entre ellos, agrandamiento del corazón, dificultad para respirar y debilidad muscular. Esta enfermedad puede manifestarse al nacer, pero también más tarde. Para esta forma de inicio tardío, no se han demostrado los beneficios de Myozyme.
Como el número de pacientes con enfermedad de Pompe es pequeño, la enfermedad se considera "rara" y el 14 de febrero de 2001 se describió a Myozyme como un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado para tratar enfermedades raras).
El medicamento solo se puede obtener con receta médica.
¿Cómo se usa myozyme?
El uso de este medicamento debe ser supervisado por un médico con experiencia en el tratamiento de la enfermedad de Pompe u otras enfermedades hereditarias del mismo tipo.
Myozyme se usa como una infusión de 20 mg por kilogramo de peso corporal, administrada una vez cada dos semanas. La velocidad de infusión inicial es de 1 mg / kg por hora, con un aumento gradual de 2 mg / kg / h cada 30 minutos, hasta alcanzar la velocidad máxima de 7 mg / kg / h. Myozyme se puede administrar a niños, adolescentes, adultos y ancianos.
¿Cómo funciona Myozyme?
Myozyme es una terapia de reemplazo enzimático, que es una terapia que se utiliza para proporcionar a los pacientes la enzima de la que carecen. Myozyme sirve para reemplazar la enzima humana alfa-glucosidasa, que falta en las personas con enfermedad de Pompe. El principio activo de Myozyme, la alglucosidasa alfa, es una copia de la enzima humana producida por un método llamado "tecnología de ADN recombinante": la enzima es producida por una célula en la que se ha introducido un gen (ADN) que lo hace capaz de producir la enzima. Esta enzima sustitutiva favorece la degradación del glucógeno, evitando su acumulación en las células.
¿Qué estudios se han realizado en Myozyme?
Myozyme ha sido objeto de dos estudios principales con un total de 39 recién nacidos y niños con enfermedad de Pompe. Estos pacientes se compararon con un "grupo de comparación histórico" de pacientes con enfermedad de Pompe que no habían sido tratados y no participaron en los estudios. Los principales indicadores de efectividad fueron el número de pacientes sobrevivientes y el número de pacientes que no requirieron un respirador.
Otros estudios han analizado el efecto de Myozyme en 15 pacientes con la enfermedad de inicio tardío.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Myozyme durante los estudios?
En el primer estudio principal, realizado en niños menores de 6 meses, los 18 pacientes tratados con Myozyme estaban vivos a la edad de 18 meses y 15 de ellos no necesitaban ventilación, mientras que solo uno de los 42 pacientes en el grupo de comparación El historiador estaba vivo a la edad de 18 meses. Los resultados fueron confirmados por el otro estudio que se realizó en niños de entre seis meses y tres años y medio.
En la enfermedad de inicio tardío, el efecto de Myozyme ha demostrado ser variable y más difícil de medir. En este tipo de enfermedad, los estudios no han mostrado un beneficio claro.
¿Cuál es el riesgo asociado a Myozyme?
Durante los estudios, los efectos secundarios más comunes de Myozyme (más de 1 de cada 10 pacientes) fueron taquicardia (aumento de la frecuencia cardíaca), sofocos (rubor), tos, taquipnea (aumento de la frecuencia respiratoria), vómitos, urticaria ( erupción con prurito), erupción (erupción), pirexia (fiebre) y disminución de la saturación de oxígeno (reducción de los niveles de oxígeno en la sangre). Para obtener una lista completa de todos los efectos secundarios informados con Myozyme, consulte el prospecto.
Los pacientes que toman Myozyme pueden desarrollar anticuerpos (proteínas producidas en respuesta a Myozyme). El efecto de estos anticuerpos en la seguridad y eficacia de Myozyme aún no está claro.
Myozyme no debe usarse en personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) a la alglucosidasa alfa o a cualquiera de los demás componentes.
¿Por qué se ha aprobado Myozyme?
El Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios de Myozyme superan los riesgos de la terapia de reemplazo enzimático a largo plazo en pacientes con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Pompe (deficiencia de alfa-glucosidasa). El Comité recomendó la concesión de la autorización de comercialización para Myozyme.
¿Qué información todavía se espera para Myozyme?
La compañía continuará estudiando el efecto de Myozyme en pacientes con la forma de enfermedad de inicio tardío.
Medidas tomadas para garantizar el uso seguro de Myozyme
La compañía que fabrica Myozyme está preparando un plan para garantizar que el medicamento se use de manera segura, principalmente mediante el monitoreo del desarrollo de anticuerpos en pacientes que reciben Myozyme, estableciendo un registro de todas las personas que padecen la enfermedad de Pompe y asegurando que Los médicos son conscientes de las posibles reacciones de los pacientes a la infusión.
Más información sobre Myozyme
El 29 de marzo de 2006, la Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para Myozyme a Genzyme Europe BV.
Haga clic aquí para registrar el estado medicinal huérfano de Myozyme.
Para la versión completa de Myozyme en el EPAR, haga clic aquí.
Última actualización de este sumario: 11-2008.
