¿Qué es Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor y para qué se utiliza?
Orkambi es un medicamento que se usa para tratar la fibrosis quística en pacientes de 12 años de edad o mayores que portan una mutación genética conocida como mutación F508del. Esta mutación afecta al gen que codifica una proteína, conocida como el regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR), involucrada en la regulación de la producción de moco y los jugos digestivos. Orkambi se usa en pacientes que han heredado la mutación de ambos padres y, por lo tanto, son portadores de ambas copias del gen CFTR.
La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que tiene efectos graves en los pulmones y el sistema digestivo. Afecta a las células que producen moco y jugos digestivos. En la fibrosis quística, las secreciones se vuelven gruesas y causan obstrucciones. La acumulación de secreciones densas y viscosas en los pulmones causa inflamación e infecciones crónicas. En el intestino, el bloqueo de los conductos pancreáticos retrasa la digestión de los alimentos y causa un desarrollo inadecuado. Orkambi contiene los ingredientes activos lumacaftor e ivacaftor.
¿Cómo se usa Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Orkambi solo puede ser recetado por un médico con experiencia en el tratamiento de la fibrosis quística. Solo se debe prescribir para pacientes de 12 años de edad o mayores con mutación F508del probada en ambas copias del gen CFTR.
Orkambi está disponible en tabletas que contienen 200 mg de lumacaftor y 125 mg de ivacaftor. La dosis recomendada de Orkambi es dos comprimidos dos veces al día, tomados con 12 horas de diferencia con alimentos que contengan grasas, como comidas preparadas con mantequilla o aceites, o alimentos que contengan huevos, queso, nueces, leche entera o carne.
En pacientes con problemas hepáticos o que toman ciertos medicamentos que se sabe que son fuertes inhibidores del CYP3A4, puede ser necesario reducir la dosis de Orkambi.
¿Cómo funciona Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
La fibrosis quística es causada por una mutación del gen CFTR. Este gen produce una proteína conocida como "regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística" (CFTR), que participa en la regulación de la producción de moco y jugos digestivos. Estas mutaciones reducen el número de canales para la proteína CFTR en la superficie celular o afectan su función. Estos canales se utilizan para transportar iones (átomos y moléculas con carga eléctrica) hacia el interior y el exterior de las células. Si los canales son defectuosos, la mucosidad y los jugos gástricos pueden volverse anormalmente gruesos y viscosos.
Uno de los ingredientes activos contenidos en Orkambi, lumacaftor, aumenta el número de proteínas CFTR en la superficie celular, mientras que el otro, ivacaftor, aumenta la actividad de la proteína CFTR defectuosa. Esto normaliza el transporte de iones a través de los canales de membrana, haciendo que las secreciones sean menos densas.
¿Qué beneficio ha demostrado Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor durante los estudios?
Se ha demostrado que Orkambi es eficaz para mejorar la función pulmonar en dos estudios principales de 1 108 pacientes con fibrosis quística de 12 años o más con mutación F508del en ambas copias del gen CFTR. En los estudios de Orkambi, se lo comparó con un placebo (un tratamiento ficticio); ambos fueron añadidos a la terapia normal dada a los pacientes. El principal parámetro de eficacia se basó en la mejora porcentual de FEV1 predicha para el paciente, un parámetro indicativo del buen funcionamiento de los pulmones.
Los resultados del primer estudio mostraron que después de 24 semanas de tratamiento, los pacientes que tomaron Orkambi tuvieron una mejoría promedio en el VEF1 de 2.41 puntos porcentuales más que los tratados con placebo, mientras que este valor fue de 2, 65 en el segundo estudio.
El tratamiento con Orkambi también condujo a una reducción en el número de exacerbaciones que requirieron hospitalización o terapia con antibióticos. En general, el número de exacerbaciones se redujo en un 39% en comparación con el placebo.
¿Cuál es el riesgo asociado a Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Los efectos secundarios más comunes con Orkambi (que pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas) son disnea (falta de aliento), diarrea y náuseas (sentirse enfermo). Los efectos secundarios graves incluyen problemas hepáticos, como aumento de las enzimas hepáticas, hepatitis colestásica (acumulación de bilis que produce inflamación del hígado) y encefalopatía hepática (una enfermedad cerebral causada por problemas hepáticos). En general, estos efectos secundarios graves ocurrieron en más de 1 de cada 200 personas en ensayos clínicos.
Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios informados con Orkambi y las limitaciones, consulte el prospecto.
¿Por qué se ha aprobado Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Orkambi son mayores que sus riesgos y recomendó que se aprobara para su uso en la UE.
Aunque los efectos beneficiosos de Orkambi fueron consistentes en los estudios realizados y similares a los utilizados en el tratamiento de los síntomas de la fibrosis quística, fueron más bajos que los pronosticados para un medicamento que actúa sobre el mecanismo de la enfermedad en lugar de sobre sus síntomas. . Sin embargo, dado que la fibrosis quística causada por la mutación F508del es particularmente grave, el CHMP consideró que los efectos observados fueron clínicamente relevantes para los pacientes que carecen de opciones de tratamiento alternativas. Además, el comité señaló que los beneficios de Orkambi se mantuvieron durante la duración del tratamiento de 48 semanas. Los efectos indeseables de Orkambi afectaban principalmente a la función intestinal y respiratoria, y en general se consideraron de leves a moderadas y manejables.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Se ha desarrollado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Orkambi se administra de la forma más segura posible. Basándose en este plan, la información de seguridad se ha incluido en el resumen de las características del producto y el prospecto de Orkambi, incluidas las precauciones adecuadas que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes.
Más información sobre Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor
Para obtener más información sobre el tratamiento con Orkambi, lea el prospecto (también parte del EPAR) o póngase en contacto con su médico o farmacéutico.
