¿Qué es Zavesca?
Zavesca es un medicamento que contiene el principio activo miglustat, disponible en cápsulas blancas de 100 mg.
¿Para qué se usa Zavesca?
Zavesca está indicado para tratar dos enfermedades hereditarias raras que afectan la forma en que el cuerpo metaboliza las grasas. Ambas enfermedades causan una acumulación de grasa en el cuerpo (llamadas glucosfingolípidos). Zavesca se utiliza en los siguientes casos:
- adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1 en formas leves a moderadas. Los pacientes que la padecen no tienen una enzima (glucocerebrosidasa); esta deficiencia determina la acumulación de un tipo de glicosfingolípidos (llamado glucosilceramida) en varias partes del cuerpo, p. ej. Bazo, hígado, huesos. Zavesca se usa en pacientes que no son aptos para el tratamiento con terapia de reemplazo enzimático estándar (ERT) por infusión (goteo en una vena);
- adultos, adolescentes y niños con enfermedad de Niemann-Pick tipo C, una enfermedad que puede causar la muerte, en la cual se produce una acumulación de glicosfingolípidos en las células internas del cerebro y en otras partes del cuerpo. Zavesca se usa para tratar los síntomas "neurológicos" de la enfermedad (síntomas que afectan el cerebro y los nervios). Estos síntomas incluyen: pérdida de coordinación, problemas derivados de movimientos oculares "rápidos" que pueden afectar la visión, retraso en el desarrollo, dificultad para tragar, aumento del tono muscular, convulsiones y dificultades de aprendizaje.
Como el número de pacientes con estas enfermedades es bajo, se consideran "raros" y, por lo tanto, Zavesca recibió la designación de un "medicamento huérfano" el 18 de octubre de 2000, respectivamente, para la enfermedad de Gaucher tipo 1, y 16 Febrero de 2006, para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C
El medicamento solo se puede obtener con receta médica.
¿Cómo se usa Zavesca?
El tratamiento con Zavesca debe ser iniciado y supervisado por médicos con experiencia en el tratamiento de la enfermedad de Gaucher o Niemann-Pick tipo C.
La dosis inicial recomendada para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 es una cápsula administrada por vía oral, tres veces al día. En cuanto a la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, la dosis recomendada es de dos cápsulas, tres veces al día, para adultos y adolescentes. la
La dosis varía según el peso y la talla para niños menores de 12 años. Zavesca se puede tomar con el estómago lleno o en ayunas. Zavesca es un medicamento para terapias de larga duración.
Es apropiado reducir la dosis en pacientes con problemas renales y, al menos temporalmente, en pacientes con diarrea. No se han realizado estudios de la medicina en pacientes con problemas hepáticos. Para obtener más información, consulte el Resumen de las características del producto (incluido en el EPAR).
¿Cómo funciona Zavesca?
El principio activo de Zavesca, miglustat, inhibe la acción de una enzima llamada glucosilceramida sintasa. Esta enzima es parte de la primera fase de la producción de glicosfingolípidos. Al prevenir la acción de la enzima, miglustat puede reducir la producción de glicosfingolípidos en las células. Esto debería reducir o prevenir los síntomas de la enfermedad de Gaucher tipo 1 y reducir los síntomas de la enfermedad tipo Niemann-Pick tipo C.
¿Qué estudios se han realizado sobre Zavesca?
La eficacia de Zavesca en el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo 1 leve a moderada fue el tema de un estudio principal en el que participaron 28 pacientes que no podían o no querían someterse a una terapia de reemplazo enzimático. La parte principal del estudio duró un año; 13 de los pacientes continuaron tomando el medicamento durante otros dos años. El objetivo del estudio fue medir el efecto de Zavesca en el volumen del hígado y el bazo y determinar si tenía efectos en los valores sanguíneos, como la concentración de hemoglobina (una proteína que se encuentra en los glóbulos rojos que transporta oxígeno al cuerpo) y Conteo de plaquetas (componentes que participan en la coagulación sanguínea).
Con respecto a la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, se estudió la eficacia de Zavesca en un estudio principal en el que participaron 31 pacientes, 12 de los cuales eran menores de 12 años. El estudio comparó los efectos de Zavesca en combinación con la terapia estándar (medidas utilizadas para aliviar los síntomas) y la terapia estándar sola. El principal índice de eficacia fue el cambio en pacientes de la frecuencia de movimientos oculares sacádicos horizontales después de un año; El estudio también examinó otros síntomas neurológicos, incluida la capacidad del paciente para tragar y sus funciones intelectuales. Algunos pacientes permanecieron en tratamiento por hasta cinco años y medio. También se realizó una encuesta a 66 pacientes tratados con Zavesca.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Zavesca durante los estudios?
En el estudio de la enfermedad de Gaucher tipo 1, se observó una disminución en el volumen hepático del 12% y un volumen del bazo del 19% después de un año. También se observó un aumento medio en la concentración de hemoglobina de 0.26 g por decilitro, así como un aumento en los recuentos de plaquetas de 8.29 millones por mililitro. Los efectos beneficiosos de Zavesca se mantuvieron sin cambios a lo largo de tres años de tratamiento continuo.
En el estudio de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, la mejoría en los movimientos oculares fue similar en pacientes tratados con y sin Zavesca. Sin embargo, hubo signos de mejoría en la capacidad de tragar y en las funciones intelectuales en pacientes tratados con Zavesca. La investigación mostró que el medicamento hizo que el grado de empeoramiento de los síntomas se mantuviera estable o se redujera durante aproximadamente tres cuartos de los pacientes.
¿Cuál es el riesgo asociado a Zavesca?
Los efectos secundarios más frecuentes asociados con Zavesca (observados en más de 1 de cada 10 pacientes) son pérdida de peso, temblor, diarrea, flatulencia y dolor abdominal (dolor de estómago). Para obtener la lista completa de todos los efectos secundarios notificados con Zavesca, consulte el prospecto.
Zavesca no debe usarse en personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) al miglustat o a cualquiera de los demás componentes.
¿Por qué se ha aprobado Zavesca?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios mostrados por Zavesca superan los riesgos con respecto al tratamiento, por vía oral, de la enfermedad de Gaucher tipo 1 leve o moderada en pacientes adultos no adecuados. para ser tratado con terapia de reemplazo enzimático (ERT, por sus siglas en inglés) y manifestaciones neurológicas progresivas en pacientes adultos y pediátricos con enfermedad de Niemann-Pick tipo C. Por lo tanto, el Comité recomendó que se otorgue una autorización de comercialización a Zavesca.
Zavesca fue autorizado "en circunstancias excepcionales" porque no fue posible obtener datos completos sobre el medicamento porque era una enfermedad rara. La Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) revisará anualmente cualquier dato nuevo que haya estado disponible mientras tanto, actualizando este resumen si es necesario.
¿Qué información aún se espera de Zavesca?
La compañía que fabrica Zavesca se compromete a completar los siguientes estudios sobre la eficacia y seguridad del producto con respecto a la enfermedad de Gaucher tipo 1:
- un programa que sigue la comercialización del producto para informar a los médicos sobre el uso de Zavesca y para garantizar que los pacientes informen sobre los aspectos de seguridad del medicamento;
- un estudio de seguimiento en pacientes que ya participan en ensayos clínicos, para continuar la evaluación de la seguridad y la eficacia del medicamento, así como para obtener más información sobre los aspectos neurológicos de la enfermedad;
- un estudio sobre la eficacia y seguridad de Zavesca en pacientes que cambian a Zavesca después de la terapia de reemplazo enzimático;
- un estudio adicional sobre la historia natural de la enfermedad, realizado conjuntamente con el grupo de trabajo europeo sobre la enfermedad de Gaucher (EWGGD).
Otras informaciones sobre Zavesca:
El 20 de noviembre de 2002, la Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para Zavesca a Actelion Registration Ltd. La autorización de comercialización fue renovada el 20 de noviembre de 2007.
Para los registros del estado huérfano de Zavesca, haga clic aquí (para la enfermedad de Gaucher de tipo 1) y aquí (para la enfermedad de Niemann-Pick de tipo C).
Para la versión completa de Zavesca en EPAR, haga clic aquí.
Última actualización de este sumario: 01-2009.
