Increlex - mecasermin

¿Qué es Increlex?

Increlex es una solución inyectable que contiene el principio activo mecasermin.

¿Para qué se usa Increlex?

Increlex está indicado para el tratamiento a largo plazo de los déficits de crecimiento en pacientes menores de 18 años con "deficiencia primaria grave del factor de crecimiento similar a la insulina de tipo -1" (niveles muy bajos de una hormona en la sangre llamada Crecimiento similar a la insulina de tipo -1 o IGF-1). IGF-1 es necesario para el crecimiento. Los pacientes con deficiencia de IGF-1 producen hormona de crecimiento, pero su organismo no produce respuesta, por lo que son más pequeños que su edad. Increlex se usa cuando el déficit es "primario", lo que significa que no se han identificado otras causas para niveles reducidos de IGF1, como la desnutrición, los niveles bajos de hormona tiroidea o el uso de esteroides (medicamentos utilizados para reducir o prevenir inflamación). Para obtener más información, consulte el Resumen de las características del producto (que también forma parte del EPAR).

Debido a que el número de pacientes con deficiencia primaria de IGF1 es bajo, la enfermedad se considera "rara" y el 22 de mayo de 2006, se designó a Increlex como "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras).

El medicamento solo se puede obtener con receta médica.

¿Cómo se usa Increlex?

El tratamiento con Increlex debe ser controlado por médicos con experiencia en el diagnóstico y tratamiento de pacientes con trastornos del crecimiento.

La dosis inicial recomendada es de 0, 04 mg por kilogramo de peso corporal dos veces al día. La dosis debe ajustarse a cada paciente según la tasa de crecimiento y los efectos secundarios. La dosis máxima es de 0, 12 mg por kilogramo dos veces al día. Increlex debe administrarse por vía subcutánea, cambiando el sitio de administración cada vez. El medicamento nunca debe inyectarse en una vena. La inyección se debe hacer justo antes de una comida o un bocadillo. El tratamiento debe interrumpirse si el paciente no puede comer por cualquier motivo. Para más información, ver el resumen de características del producto.

¿Cómo funciona Increlex?

El principio activo de Increlex, mecasermin, es una copia de IGF-1. IGF-1 es muy importante para determinar cuánto crece un niño. Esta hormona, de hecho, estimula la división y el crecimiento de la

Células y absorción de nutrientes, favoreciendo el crecimiento de los tejidos corporales. Increlex actúa de la misma manera que el IGF-1 natural, reemplazando la hormona faltante y contribuyendo al crecimiento de la altura del niño.

Mecasermin se produce utilizando "tecnología de ADN recombinante": se obtiene de bacterias en las que se ha introducido un gen que les permite producir IGF-1.

¿Qué estudios se han realizado en Increlex?

Increlex se ha estudiado en cinco estudios con un total de 76 niños de 15 años de edad y mayores con deficiencia primaria grave de IGF-1, nueve de los cuales habían tomado otro tipo de IGF-1 recombinante antes de participar en estos estudios. . Debido a que la enfermedad es rara, muchos de los niños han sido incluidos en más de un estudio. En un estudio, Increlex se comparó con un placebo (un tratamiento ficticio) en ocho pacientes, mientras que en los otros estudios, Increlex no se comparó con ningún otro tratamiento. La duración de los estudios varió de 15 meses a ocho años y la medida principal de efectividad fue la velocidad de crecimiento.

¿Qué beneficio ha demostrado tener Increlex durante los estudios?

Increlex ha causado un aumento significativo en la velocidad de crecimiento. Si los resultados de los cuatro estudios se tomaron juntos, la tasa de crecimiento fue en promedio 2, 8 cm por año antes del tratamiento. Creció a 8, 0 cm en el primer año de tratamiento y a 5, 8 cm en el segundo. La tasa de crecimiento se ha estabilizado en alrededor de 4.7 cm por año a partir del cuarto año de tratamiento.

También se han realizado estudios en niños con defectos genéticos de la hormona del crecimiento (GH) que han desarrollado anticuerpos contra la GH. La compañía presentó una solicitud de autorización para usar Increlex en estos niños, pero retiró la solicitud al final de la evaluación del medicamento, ya que esta enfermedad no está incluida en la designación "huérfana" del medicamento.

¿Cuál es el riesgo asociado con Increlex?

Los efectos secundarios más comunes con Increlex (observados en más de 1 de cada 10 pacientes) son hipoglucemia (disminución de la concentración de glucosa en sangre), hipertrofia del timo (glándula del timo agrandada, glándula debajo del esternón involucrada en la producción de anticuerpos), cefalea, pérdida de la audición (pérdida de la audición), hipertrofia amigdalina (amígdalas agrandadas), ronquido e hipertrofia (hinchazón) en el sitio de administración. Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios informados con Increlex, consulte el prospecto.

Increlex no debe usarse en personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) a mecasermin u otros ingredientes del medicamento. Tampoco debe utilizarse en pacientes con neoplasia activa o sospecha de esta (proliferación celular anormal). El tratamiento con Increlex debe suspenderse si se presenta evidencia de neoplasia. Increlex no debe administrarse a bebés prematuros o recién nacidos.

¿Por qué se ha aprobado Increlex?

El Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios de Increlex son mayores que sus riesgos para el tratamiento a largo plazo de los déficits de crecimiento en niños y adolescentes con deficiencia primaria grave de IGF-1. El Comité recomendó que se otorgue a Increlex una autorización de comercialización.

Increlex ha sido autorizado bajo "circunstancias excepcionales". Esto significa que, al ser la enfermedad rara, no fue posible obtener información completa sobre Increlex. La Agencia Europea de Medicamentos revisará cada año la nueva información que pueda haber estado disponible y, si es necesario, este resumen se actualizará.

¿Qué información todavía se espera para Increlex?

El fabricante de Increlex realizará un estudio a largo plazo para evaluar la seguridad del medicamento cuando el tratamiento se inicie en niños pequeños y continúe hasta la edad adulta.

¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro de Increlex?

La compañía que fabrica Increlex proporcionará paquetes de información para médicos y pacientes, que contendrán explicaciones sobre cómo usar el medicamento y una descripción de sus efectos secundarios.

La compañía también proporcionará calculadoras de dosis para ayudar a los médicos y pacientes (o cuidadores) a preparar la dosis correcta.