¿Qué es y para qué se utiliza Procysbi - Mercaptamine?
Procysbi es un medicamento que contiene el principio activo mercaptamina (también conocida como cisteamina) y se usa en pacientes con cistinosis nefropática (riñón). La cistinosis es una enfermedad hereditaria en la que una cantidad excesiva de cistina, un aminoácido presente de forma natural en el cuerpo, se acumula en las células, especialmente en los riñones y los ojos, dañándolos. Debido a que el número de pacientes con cistinosis es bajo, la enfermedad se considera "rara" y el 20 de septiembre de 2010. Procysbi se ha clasificado como un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras). Procysbi es un "medicamento híbrido". similar a un "medicamento de referencia" que contiene el mismo ingrediente activo, pero Procysbi está disponible en una formulación que permite una liberación retardada de la sustancia activa en el cuerpo. El medicamento de referencia para Procysbi es Cystagon.
¿Cómo se usa Procysbi - Mercaptamine?
Procysbi solo puede obtenerse con receta médica y el tratamiento debe iniciarse bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de la cistinosis. Procysbi está disponible en cápsulas gastrorresistentes (25 y 75 mg). Gastrorresistente significa que el contenido de las cápsulas pasa a través del estómago sin dividirse hasta que llega al intestino. La dosis diaria recomendada se calcula en función del área de la superficie corporal, en la medida de 1, 30 g por m2 dividida en 2 dosis cada 12 horas. Los niveles de cistina en las células blancas de la sangre (que se miden como emicystin nmol por mg de proteína en las células blancas de la sangre), o alternativamente la concentración de mercaptamina en la sangre, deben controlarse y usarse para ajustar la dosis, que nunca debe exceder 1, 95 g por m2 por día. Para más información, consulte el prospecto.
¿Cómo funciona Procysbi - Mercaptamine?
La sustancia activa en Procysbi, mercaptamina, reacciona con la cistina para formar otro aminoácido, llamado cisteína, y un compuesto llamado cisteína-cisteamina sal. El cuerpo es capaz de eliminar esta sal de las células. Por lo tanto, la cantidad de cistina en los órganos se reduce, y esto limita el daño a estos órganos.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Procysbi - Mercaptamine durante los estudios?
Procysbi administrado cada 12 horas demostró ser al menos eficaz cuando Cystagon administró cada 6 horas para mantener a niveles aceptables la cantidad de cistina en los glóbulos blancos (menos de 1 nmol de hemicistina por mg de proteína en los glóbulos blancos). En un estudio principal en el que participaron 43 pacientes con cistinosis nefropática, no hubo diferencias significativas entre los niveles promedio de cistina en los glóbulos blancos durante un tratamiento de 3 semanas con los dos medicamentos. Los niveles fueron de 0, 51 nmol / mg con Procysbi, en comparación con 0, 44 nmol / mg con Cystagon.
¿Cuál es el riesgo asociado a Procysbi - Mercaptamine?
Los efectos secundarios más comunes con Procysbi (que pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas) son pérdida de apetito, vómitos, náuseas (sensación de malestar), diarrea, letargo (falta de energía) y pirexia (fiebre). Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios informados con Procysbi, consulte el prospecto. Procysbi no debe usarse en personas que sean hipersensibles (alérgicas) a cualquier forma de mercaptamina a cualquiera de los otros componentes, o a la penicilamina. Tampoco debe utilizarse en mujeres lactantes.
¿Por qué se ha aprobado Procysbi - Mercaptamine?
El Comité de la Agencia de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios de Procysbi son mayores que sus riesgos y recomendó que se aprobara para su uso en la UE. El CHMP observó que Procysbi ha demostrado ser al menos tan eficaz como Cystagon para mantener la cantidad de cistina en los glóbulos blancos a un nivel aceptable. El Comité también consideró que se espera que la formulación gastrorresistente, debido a su administración menos frecuente, aumente el cumplimiento del tratamiento y la calidad de vida de los pacientes con cistinosis. Con respecto a su seguridad, el CHMP consideró que el perfil de seguridad de mercaptamina está bien establecido y que se espera una seguridad similar a la del medicamento de referencia para Procysbi.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Procysbi - Mercaptamine?
Se ha desarrollado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Procysbi se administra de la forma más segura posible. Sobre la base de este plan, la información de seguridad se ha incluido en el resumen de las características del producto y el prospecto de Procysbi, incluidas las precauciones adecuadas que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes.
Además, la compañía que comercializa Procysbi proporcionará material de capacitación a todos los prescriptores potenciales del medicamento, con información de seguridad importante que incluye el riesgo de que el medicamento sea perjudicial para el feto.
Más información sobre Procysbi - Mercaptamine
El 06.09.2013, la Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida para Procysbi válida en toda la Unión Europea. Para obtener el EPAR completo de Procysbi, visite el sitio web de la Agencia: ema.Europa.eu/Encontrar medicina / Medicamentos humanos / Informes públicos europeos de evaluación. Para obtener más información sobre el tratamiento con Procysbi, lea el prospecto (también parte del EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico. El resumen de la opinión del Comité para productos medicinales huérfanos sobre Procysbi está disponible en el sitio web de la Agencia: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation. Última actualización de este resumen: 09-2013.
