¿Qué es Nplate?
Nplate es un polvo para preparar una solución inyectable. Contiene el principio activo romiplostim.
¿Para qué se utiliza Nplate?
Nplate se usa en adultos con púrpura trombocitopénica inmune crónica (PTI), una enfermedad en la que el sistema inmunitario del paciente destruye las plaquetas (componentes de la sangre que contribuyen a la coagulación). Los pacientes con PTI tienen bajos recuentos de plaquetas y corren riesgo de sangrado.
Nplate se usa en pacientes que ya han sido tratados con medicamentos como corticosteroides o inmunoglobulinas y donde se extrajo el bazo, si estos tratamientos no han funcionado. El uso del medicamento también puede considerarse en pacientes que han recibido tratamiento para la PTI, que tienen un bazo y no pueden someterse a una cirugía. El bazo es un órgano que participa en la destrucción de las plaquetas.
Debido a que el número de pacientes con PTI es bajo, la enfermedad se considera "rara" y el 27 de mayo de 2005 se designó a Nplate como un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado para enfermedades raras).
El medicamento solo se puede obtener con receta médica.
¿Cómo se usa Nplate?
El tratamiento con Nplate debe ser controlado por un médico con experiencia en el tratamiento de enfermedades de la sangre.
Nplate debe administrarse una vez a la semana con una inyección debajo de la piel. La dosis inicial depende del peso del paciente y luego se ajusta cada semana para mantener el recuento de plaquetas en los niveles deseados. El tratamiento puede detenerse si las plaquetas alcanzan niveles demasiado altos.
El tratamiento con Nplate debe interrumpirse después de cuatro semanas de tratamiento a la dosis máxima si el recuento de plaquetas no alcanza niveles suficientemente altos para reducir el riesgo de sangrado. Nplate debe usarse con precaución en pacientes con problemas hepáticos o renales, ya que no se ha estudiado formalmente en este grupo.
¿Cómo funciona Nplate?
El principio activo de Nplate, romiplostim, es un medicamento que estimula la producción de plaquetas. En el cuerpo, una hormona llamada 'trombopoyetina' estimula la producción de plaquetas en la médula ósea. Romiplostim es una proteína creada (diseñada específicamente) para poder unirse a
Los receptores de trombopoyetina y los estimulan. Al emular la acción de la trombopoyetina, el romiplostim estimula la producción de plaquetas, aumentando el recuento de plaquetas en la sangre.
El romiplostim se produce mediante un método llamado 'tecnología de ADN recombinante': es producido por una bacteria que ha recibido un gen (ADN) que lo hace capaz de producir romiplostim.
¿Qué estudios se han realizado en Nplate?
Los efectos de Nplate se probaron por primera vez en modelos experimentales antes de estudiarse en humanos.
Nplate se comparó con placebo (un tratamiento ficticio) en dos estudios principales en adultos con PTI crónica. El primer estudio incluyó a 63 pacientes que ya se sometieron a la extirpación del bazo pero en los que la enfermedad aún no estaba controlada. El segundo estudio incluyó a 62 pacientes que todavía tenían el bazo y que habían estado previamente en terapia para la PTI.
En ambos estudios, la medida principal de efectividad fue el número de pacientes que tuvieron una respuesta al tratamiento de larga duración, es decir, un recuento de plaquetas de más de 50 millones por mililitro durante al menos seis de las últimas ocho semanas del período de tratamiento de 24 semanas. sin la necesidad de otros medicamentos PTI. Un recuento de plaquetas de menos de 30 millones por mililitro pone a los pacientes con PTI en riesgo de sangrado, mientras que un nivel normal es de 150 a 400 millones por mililitro.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Nplate durante los estudios?
Nplate ha demostrado ser más eficaz que el placebo para aumentar el recuento de plaquetas en la sangre. En el estudio de pacientes en quienes se extirpó el bazo, el 38% de los pacientes tuvo una respuesta duradera al tratamiento con Nplate (16 de 42), en comparación con ninguno de los 21 pacientes que recibieron placebo. En el estudio de pacientes con el bazo, el 61% de los pacientes tuvo una respuesta duradera al tratamiento con Nplate (25 de 41), en comparación con el 5% de los pacientes que recibieron placebo (1 en 21).
¿Cuál es el riesgo asociado a Nplate?
El efecto secundario más común con Nplate (visto en más de 1 paciente en 10) es el dolor de cabeza. Para obtener la lista completa de todos los efectos secundarios notificados con Nplate, consulte el prospecto.
Nplate no debe usarse en personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) al romiplostim, a cualquiera de las otras sustancias o proteínas producidas por Escherichia coli (una bacteria).
¿Por qué se ha aprobado Nplate?
El Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) observó que la eficacia de Nplate se demostró tanto en pacientes en quienes se extrajo el bazo como en aquellos que aún tenían el bazo. Sin embargo, debido a que la extirpación del bazo es una cura potencial para la PTI, el comité decidió que Nplate solo debe usarse en pacientes con bazo si no pueden someterse a una cirugía. Por lo tanto, el CHMP decidió que los beneficios de Nplate superan sus riesgos en pacientes adultos esplenectomizados con púrpura inmune idiopática (idiopática) que son refractarias a otros tratamientos y que pueden considerarse tratamiento de segunda línea para pacientes adultos no esplenectomizados En el que la cirugía está contraindicada. El Comité recomendó el otorgamiento de la autorización de comercialización para Nplate.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro de Nplate?
La empresa que fabrica Nplate proporcionará kits de información a los médicos de cada Estado miembro. Los kits incluirán información sobre la seguridad y la eficacia de Nplate y notas para recordar a los médicos cómo usar el medicamento y la necesidad de discutir los beneficios y riesgos de Nplate con los pacientes. Los médicos también recibirán una "calculadora de dosis" que les ayudará a calcular los volúmenes de Nplate que se inyectarán. Estos volúmenes a veces pueden ser muy pequeños.
Otra información sobre Nplate:
El 4 de febrero de 2009, la Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida para Nplate, válida en toda la Unión Europea, a Amgen Europe BV.
Para obtener un resumen de la opinión del Comité de Medicamentos Huérfanos en Nplate, haga clic aquí.
Para la versión completa de EPP de Nplate, haga clic aquí.
Última actualización de este resumen: 12-2008.
