¿Qué es Raxone - Idebenone y para qué sirve?
Raxone es un medicamento indicado para el tratamiento de la discapacidad visual en adultos y adolescentes a partir de los 12 años de edad con neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON), una enfermedad hereditaria caracterizada por la pérdida progresiva de la visión. Raxone contiene el ingrediente activo idebenone.
Debido a que el número de pacientes con neuropatía hereditaria de Leber es bajo, la enfermedad se considera "rara" y Raxone ha sido designado como "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 15 de febrero de 2007.
Raxone es un medicamento "híbrido". Esto significa que Raxone es análogo a un "medicamento de referencia" que contiene el mismo ingrediente activo, pero con una formulación diferente. El medicamento de referencia de Raxone es Mnesis (comprimidos de 45 mg).
¿Cómo usar raxone - idebenona?
Raxone solo puede obtenerse con receta médica. El tratamiento debe ser iniciado y supervisado por un médico con experiencia en el LHON. El medicamento está disponible en tabletas de 150 mg y la dosis recomendada es de dos tabletas tres veces al día, para tomar con alimentos.
¿Cómo funciona Raxone - Idebenone?
El principio activo de la raxona, la idebenona, es un antioxidante que actúa sobre las mitocondrias (estructuras celulares que producen la energía necesaria para el funcionamiento de las células). Se observan mutaciones (defectos) del material genético de las mitocondrias en pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber. Esto significa que las mitocondrias no funcionan correctamente y, en lugar de generar energía, producen formas tóxicas de oxígeno (radicales libres) que dañan las células nerviosas del ojo responsables de la visión. Se cree que la idebenona contribuye a mejorar la producción de energía al restaurar la función mitocondrial, a fin de prevenir el daño celular y la pérdida de visión observada en la LHON.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Raxone - Idebenone durante los estudios?
Raxone se estudió en un estudio principal con 85 pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber, en el que se comparó a Raxone con un placebo (un tratamiento ficticio) durante un período de 24 semanas. La medida principal de la efectividad fue la mejora de la visión, que se registra principalmente en el número de letras que los pacientes pudieron leer al examinar la vista estándar con una tabla de optotipos. Al final del estudio, los pacientes tratados con Raxone pudieron leer un promedio de 3 a 6 letras más que los que tomaron placebo. Además, algunos pacientes que no pudieron leer la tabla de optotipos (clasificada como "fuera de cuadro") al comienzo del estudio pudieron leer al menos una línea al final del tratamiento, lo que representa otra Resultado clínicamente importante. Además, en el 30% de los sujetos tratados con Raxone (16 de 53), se observó una recuperación de la visión clínicamente significativa en al menos un ojo en comparación con el 10% de los pacientes (3 de 29) del grupo de placebo.
Los datos adicionales que respaldan los beneficios de Raxone se obtuvieron de un programa de acceso ampliado, con el cual Raxone se puso a disposición de pacientes individuales que no participan en un ensayo clínico, así como de una encuesta de estudio de caso, que incluyó datos de pacientes con LHON que no han sido sometidos a ningún tratamiento.
De los análisis de todos estos datos, surgió un modelo coherente que, en general, un mayor porcentaje de pacientes tratados con Raxone mostró mejoras en la visión en comparación con los pacientes no tratados o tratados con placebo.
¿Cuál es el riesgo asociado con Raxone - Idebenone?
Los efectos secundarios más comunes con Raxone (que pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas) son nasofaringitis y tos; también hay diarrea leve a moderada frecuente y dolor lumbar (que puede afectar hasta 1 de cada 10 personas).
Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios informados con Raxone y sus limitaciones, consulte el prospecto.
¿Por qué se ha aprobado Raxone - Idebenone?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia decidió que los beneficios de Raxone son mayores que sus riesgos y recomendó que se aprobara para su uso en la UE.
El Comité observó la ausencia de terapias para la prevención o el tratamiento de la discapacidad visual en pacientes con LHON. Los resultados del estudio principal mostraron una mejora en la visión en los pacientes tratados con Raxone y esta tendencia hacia un efecto beneficioso se confirmó con datos adicionales de un programa de acceso más amplio y una encuesta de estudio de caso.
Con respecto a la seguridad de Raxone, los efectos secundarios observados con el medicamento fueron en su mayoría leves o moderados.
Raxone ha sido autorizado en "circunstancias excepcionales" porque no ha sido posible obtener información completa sobre Raxone debido a la rareza de la enfermedad. Cada año, la Agencia Europea de Medicamentos revisará la nueva información disponible y este resumen se actualizará en consecuencia.
¿Qué información todavía se espera para Raxone - Idebenone?
Dado que Raxone ha sido autorizado en circunstancias excepcionales, la compañía que comercializa Raxone realizará estudios adicionales sobre los efectos a largo plazo y la seguridad del medicamento, y establecerá y mantendrá un registro de pacientes con LHON tratados con el medicamento.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de raxone - idebenona?
Se ha desarrollado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Raxone se administra de una forma lo más segura posible. Sobre la base de este plan, la información de seguridad se ha incluido en el resumen de las características del producto y en el prospecto de Raxone, incluidas las precauciones adecuadas que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes.
Más información sobre Raxone - Idebenone
Para obtener más información sobre el tratamiento con Raxone, lea el prospecto (que también forma parte del EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.
El resumen de la opinión del Comité de medicamentos huérfanos sobre Raxone está disponible en el sitio web de la Agencia: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation.
