¿Qué es Replagal?
Replagal es una solución para perfusión que contiene el principio activo agalsidasa alfa.
¿Para qué se usa Replagal?
Replagal se utiliza para tratar pacientes con enfermedad de Fabry, una enfermedad hereditaria rara.
Los pacientes que padecen esta enfermedad presentan una deficiencia de la enzima alfa-galactosidasa A. Esta enzima normalmente descompone el lípido globotriaosilceramida (Gb3). Si falta esta enzima, Gb3 no se puede descomponer y acumular en las células, por ejemplo, en las células renales.
Los pacientes con enfermedad de Fabry pueden tener una amplia gama de síntomas, que incluyen trastornos graves como insuficiencia renal, problemas cardíacos y accidentes cerebrovasculares.
Como el número de pacientes con enfermedad de Fabry es pobre, esta enfermedad se considera "rara" y el 8 de agosto de 2000, Replagal fue designado como "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado para tratar enfermedades raras).
El medicamento solo se puede obtener con receta médica.
¿Cómo usar Replagal?
Replagal debe administrarse bajo la supervisión de un médico que se especialice en el tratamiento de la enfermedad de Fabry u otras enfermedades metabólicas hereditarias. Se administra por infusión intravenosa de 0, 2 mg / kg de peso corporal durante 40 minutos cada 2 semanas. En algunos estudios, se examinó el efecto de Replagal administrado a niños y, por lo tanto, se sugirió que Replagal se puede usar en niños de 7 a 18 años con la misma dosis. Los pacientes que tienen problemas renales graves tienen una respuesta menor al tratamiento. Replagal es para uso a largo plazo.
¿Cómo funciona Replagal?
Replagal es una terapia de reemplazo enzimático, que es una terapia que proporciona a los pacientes la enzima que les falta. Replagal está destinado a reemplazar la enzima humana alfa-galactosidasa A, de la que carecen las personas con enfermedad de Fabry. El principio activo de Replagal, la agalsidasa alfa, es una copia de la enzima humana producida por un método llamado "tecnología de ADN recombinante": la enzima es producida por una célula en la que se ha introducido un gen (ADN) que lo hace capaz de producir la enzima. Esta enzima sustitutiva favorece la descomposición de Gb3, evitando su acumulación en las células.
¿Qué estudios se han realizado en Replagal?
Replagal se ha estudiado en dos estudios clínicos, de un total de 40 pacientes masculinos. Replagal se comparó con un placebo (un tratamiento ficticio); en un estudio se midió su efecto sobre el dolor, mientras que en otro estudio se examinó su efecto sobre la eliminación de Gb3 del ventrículo izquierdo (miocardio). También se realizó un estudio de 15 mujeres (portadoras) pacientes.
Replagal también se ha estudiado en 24 niños de entre 6 y medio y 18 años.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Replagal durante los estudios?
Después de 6 meses de tratamiento, Replagal redujo significativamente el dolor en los pacientes tratados en comparación con los que recibieron placebo (un tratamiento ficticio). Replagal produjo en promedio una disminución en la masa del ventrículo izquierdo de 11.5 g, mientras que los pacientes tratados con placebo experimentaron un aumento de 21.8 g. Estos resultados indican que los síntomas de la enfermedad mejoran o que la enfermedad permanece estable. En las mujeres, los efectos fueron comparables a los resultados encontrados en los hombres. Los niños que recibieron un tratamiento de 6 meses con Replagal no mostraron un aumento en la masa cardíaca y los niveles sanguíneos de Gb3 habían disminuido.
¿Cuál es el riesgo asociado a Replagal?
Los efectos secundarios más comunes (observados en más de uno de cada 10 pacientes durante los estudios) son causados por la infusión y no por el medicamento en sí. Estos son principalmente escalofríos, dolores de cabeza, náuseas, pirexia (fiebre), enrojecimiento de la cara y fatiga (cansancio), que generalmente no son graves. Otros efectos secundarios comunes incluyen dolor y malestar. Los efectos secundarios informados en niños son similares a los observados en adultos. Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios informados con Replagal, consulte el prospecto.
Los pacientes que toman Replagal pueden desarrollar anticuerpos (proteínas producidas como reacción a Replagal, que pueden comprometer el tratamiento).
Replagal no debe usarse en personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) a la agalsidasa alfa u otros ingredientes del medicamento.
¿Por qué se ha aprobado Replagal?
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) decidió que para los pacientes con enfermedad de Fabry, el tratamiento con Replagal es capaz de producir beneficios clínicos a largo plazo. El CHMP decidió que los beneficios de Replagal son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su comercialización.
Replagal se ha autorizado "en circunstancias excepcionales" ya que no fue posible obtener información más detallada sobre el medicamento, ya que se utiliza para tratar una enfermedad rara. La Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) revisa cada año la nueva información disponible y, si es necesario, este resumen se actualizará.
¿Qué información aún se espera de Replagal?
La empresa que fabrica Replagal llevará a cabo más estudios sobre el medicamento, sobre todo para obtener los resultados de 5 años de terapia, otras dosis, dosis de mantenimiento y estudios en niños.
Más información sobre Replagal
El 3 de agosto de 2001, la Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para Replagal a TKT Europe AB. La autorización de comercialización se renovó el 3 de agosto de 2006. Para el registro del estado del medicamento huérfano de Replagal, haga clic aquí.
Para ver la versión completa de Replagal en EPAR, haga clic aquí.
Última actualización de este sumario: 02-2007.
