¿Qué es el ácido chenodeoxicólico sigma-tau - ácido chenodeoxicólico?
El ácido chenodeoxicólico sigma-tau es un medicamento que contiene el principio activo ácido quenodesoxicólico. Es un "ácido biliar primario", que es uno de los componentes principales de la bilis (un líquido producido por el hígado que ayuda a la digestión de las grasas).
El ácido Chenodeoxicólico sigma-tau se usa en el tratamiento de adultos y niños a partir de un mes de edad con xantomatosis cerebrotendinosa. Estos pacientes no pueden producir en cantidades suficientes el ácido biliar ácido quenodesoxicólico primario debido a anomalías genéticas que causan la falta de la enzima hepática esterol 27-hidroxilasa. Cuando los ácidos biliares primarios son deficientes, el cuerpo produce ácidos biliares anormales y otras sustancias que se acumulan en todo el cuerpo y causan daños.
Debido a que el número de pacientes con esta afección es bajo, la enfermedad se considera "rara" y el ácido Chenodeoxicólico sigma-tau se ha clasificado como un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 16 de diciembre de 2014. Ácido Chenodeoxicólico sigma-tau Es una "medicina híbrida".
Esto significa que es similar a un "medicamento de referencia" que contiene el mismo principio activo. El medicamento de referencia del ácido Chenodeoxicólico sigma-tau es Xenbilox. Sin embargo, Xenbilox se diferencia del ácido Chenodeoxicólico sigma-tau al estar autorizado para diferentes usos (para disolver los cálculos biliares de colesterol).
¿Cómo utilizar el ácido chenodeoxicólico sigma-tau - ácido chenodeoxicólico?
El ácido chenodeoxicólico sigma-tau solo se puede obtener con receta médica. La terapia debe ser iniciada y supervisada por un médico con experiencia en el tratamiento de la xantomatosis cerebrotendinosa u otras enfermedades relacionadas con la producción de ácidos biliares primarios.
El ácido Chenodeoxicólico sigma-tau está disponible como cápsulas (250 mg) para tomarse 3 veces al día aproximadamente a la misma hora cada día. La dosis diaria se determina y ajusta durante el tratamiento para cada paciente en función de la edad, la función hepática y los niveles de ácido biliar en la sangre y la orina. Para los niños pequeños y los niños que no pueden tragar cápsulas, el contenido de estas cápsulas se puede mezclar con una solución de bicarbonato de sodio al 8, 4% para formar un líquido.
Para más información, consulte el prospecto.
¿Cómo funciona el ácido Chenodeoxicólico Sigma-Tau - ácido Chenodeoxicólico?
El ácido chenodeoxicólico es uno de los principales ácidos biliares primarios producidos por el hígado. El ácido quenodesoxicólico contenido en este medicamento reemplaza al que falta en el paciente. Esto ayuda a reducir la producción de sustancias anormales y contribuye a la actividad normal de la bilis en el sistema digestivo, aliviando así los síntomas de la enfermedad.
¿Qué beneficio ha demostrado tener el ácido Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Chenodeoxycholic durante los estudios?
El ácido chenodeoxicólico sigma-tau se analizó en un estudio que examinó los registros de 35 pacientes con xantomatosis cerebrotendinosa tratados con ácido quenodesoxicólico durante aproximadamente 9 años. De los 23 pacientes para los que se disponía de niveles sanguíneos de ácidos biliares, todos tuvieron una reducción en sus niveles (un promedio de 56-69 μmol / l). De los 14 pacientes para los cuales los niveles de ácidos biliares estaban disponibles en la orina, el 79% (11 de 14) tenían niveles reducidos en el análisis más reciente. La mayoría de los pacientes también mostraron mejoras en los síntomas de la enfermedad: todos reportaron una mejoría de la diarrea, el 89% de los pacientes mostraron una mejora en las facultades mentales, el 60% de los pacientes mostraron una mejora en la movilidad, mientras que el 85% y El 77% de los pacientes mostró una mejoría psiquiátrica basada en dos puntuaciones diferentes.
¿Cuáles son los riesgos asociados con el ácido Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid?
Los efectos indeseables observados con el ácido Chenodeoxicólico sigma-tau son el estreñimiento y los valores anormales de las pruebas de hígado; sin embargo, su frecuencia no se pudo estimar de manera confiable a partir de los datos disponibles. Eran de severidad leve o moderada y no duraderas.
Para la lista de limitaciones, vea el prospecto.
¿Por qué se ha aprobado el ácido chenodeoxicólico sigma-tau - ácido chenodeoxicólico?
El ácido chenodeoxicólico se ha utilizado en el tratamiento de la xantomatosis cerebrotendinosa durante unos 40 años, aunque no está autorizado para tal uso. Sin embargo, dada la rareza de la enfermedad, los datos disponibles sobre el uso del medicamento aún son limitados. No obstante, los estudios han demostrado que el medicamento tiene efectos beneficiosos en los pacientes y no tiene efectos secundarios significativos. Por lo tanto, el Comité de la Agencia de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios del ácido Chenodeoxicólico sigma-tau superan los riesgos y recomendó que se aprobara para su uso en la UE.
El ácido Chenodeoxicólico sigma-tau se ha autorizado en "circunstancias excepcionales" porque no ha sido posible obtener información completa sobre él debido a la rareza de la enfermedad. Cada año, la Agencia Europea de Medicamentos revisará la nueva información disponible y este resumen se actualizará en consecuencia.
¿Qué información todavía se espera para el ácido Chenodeoxicólico sigmatau?
Dado que el ácido Chenodeoxicólico sigma-tau se ha autorizado en circunstancias excepcionales, la empresa que lo comercialice establecerá un registro para controlar sus beneficios y seguridad.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de ácido Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Chenodeoxycholic?
Las recomendaciones y precauciones que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes para garantizar que el ácido Chenodeoxicólico sigma-tau se usa de forma segura y efectiva se han incluido en el resumen de las características del producto y en el prospecto.
Otras informaciones sobre Ácido Chenodeoxicólico Sigma-Tau - Ácido Chenodeoxicólico
Para obtener el EPAR completo de Chenodeoxycholic acid sigma-tau, consulte el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Encuentre medicamentos / Medicamentos humanos / Informes públicos europeos de evaluación. Para obtener más información sobre el tratamiento con Chenodeoxycholic acid sigma-tau, lea el prospecto (también parte del EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.
El resumen de la opinión del Comité para productos medicinales huérfanos sobre el ácido Chenodeoxicólico sigma-tau está disponible en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Encontrar medicamentos / Medicamentos humanos / Designación de enfermedades raras.
