¿Qué es Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq es un medicamento indicado en el tratamiento a largo plazo de pacientes con hipofosfatasia en la infancia. La hipofosfatasia es una enfermedad ósea hereditaria rara, que puede conducir a la pérdida prematura de los dientes, malformaciones óseas, frecuentes fracturas óseas y dificultad para respirar. Strensiq contiene el principio activo asfotasa alfa.
Como el número de pacientes con hipofosfatasia es bajo, la enfermedad se considera "rara" y Strensiq se ha clasificado como un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 3 de diciembre de 2008.
¿Cómo utilizar Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq solo puede obtenerse con receta médica y la terapia debe ser iniciada por un médico con experiencia en el tratamiento de trastornos metabólicos o enfermedades óseas.
El medicamento está disponible como una solución para inyección en viales de diferente fuerza y volumen. Se administra mediante inyección subcutánea seis veces a la semana (a una dosis de 1 mg / kg de peso corporal) o tres veces a la semana (a una dosis de 2 mg / kg de peso corporal). Dado que la cantidad de medicamento que se administrará depende del peso corporal del paciente, el médico debe ajustar la dosis a medida que cambia el peso, especialmente en niños en crecimiento. Para más información, consulte el prospecto.
¿Cómo funciona Strensiq - Asfotase alfa?
La hipofosfatasia es causada por defectos en el gen responsable de la producción de una enzima llamada "Fosfatasa alcalina no tejida específica" (ALP), que desempeña un papel fundamental en la formación y el mantenimiento de huesos sanos, así como en el manejo del calcio y Fosfato en el cuerpo. Las personas con hipofosfatasia carecen de suficientes enzimas ALP y, por lo tanto, tienen un esqueleto débil. Asfotase alfa, el ingrediente activo de Strensiq, es una copia modificada de la enzima ALP humana y se utiliza para reemplazar la enzima defectuosa, con el fin de aumentar la concentración de ALP en funcionamiento.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Strensiq - Asfotase alfa durante los estudios?
Strensiq se ha estudiado en un estudio principal realizado en 13 niños entre las edades de seis y 12 años. Strensiq se administró a una dosis de 2 mg / kg o 3 mg / kg de peso corporal tres veces a la semana durante 24 semanas. La medida principal de la efectividad del medicamento fue la mejora de la apariencia de las articulaciones de la muñeca y la rodilla en pacientes, observada en la radiografía antes y después del tratamiento con Strensiq. Las radiografías de los niños tratados con Strensiq también se compararon con las radiografías similares realizadas en niños de 16 años que no fueron tratados con Strensiq ("controles históricos"). El estudio, que también consideró otros parámetros de efectividad, incluido el crecimiento y la altura, mostró que en los niños tratados con Strensiq la estructura articular mejoró, como lo demuestran las radiografías, y que la mayoría de los pacientes parecían tener una altura elevada. . En los controles históricos, no se observaron mejoras similares en el nivel articular o en términos de crecimiento en altura en un período de tiempo comparable en la mayoría de los pacientes.
La eficacia de Strensiq también se confirmó, en general, mediante estudios más pequeños, en algunos de los cuales también se examinó la dosis de 1 mg / kg de Strensiq administrada seis veces a la semana.
¿Cuál es el riesgo asociado a Strensiq - Asfotase alfa?
Los efectos secundarios más comunes con Strensiq (que pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas) son dolor de cabeza, eritema (enrojecimiento de la piel), dolor en brazos y piernas, fiebre, irritabilidad, reacciones en el lugar de la inyección (dolor, erupción cutánea y picazón) y moretones (moretones). Para obtener la lista completa de restricciones y efectos secundarios informados con Strensiq, consulte el prospecto.
¿Por qué se ha aprobado Strensiq - Asfotase alfa?
El Comité de la Agencia de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios de Strensiq son mayores que sus riesgos y recomendó que se aprobara para su uso en la UE. El Comité observó que la hipofosfatasia es una enfermedad grave y potencialmente mortal, para la cual no hay terapias autorizadas. Aunque el estudio principal se realizó a pequeña escala y sin comparar directamente Strensiq con otro tratamiento o con pacientes no tratados, el CHMP consideró que la mejora observada a nivel óseo y el crecimiento aparente representaban beneficios importantes. Debido a que la hipofosfatasia es una enfermedad extremadamente rara, es probable que los datos que se refieren a esta población sigan siendo limitados. En cuanto a la seguridad, las reacciones en el lugar de la inyección y otros efectos secundarios se consideraron manejables con las recomendaciones actuales.
Strensiq ha sido autorizado bajo "circunstancias excepcionales" porque no ha sido posible obtener información completa sobre el medicamento debido a la rareza de la enfermedad. Cada año, la Agencia Europea de Medicamentos revisará la nueva información disponible y este resumen se actualizará en consecuencia
¿Qué información todavía se espera para Strensiq - Asfotase alfa?
Dado que Strensiq ha sido aprobado en circunstancias excepcionales, la compañía que lo comercializa establecerá un registro de pacientes con hipofosfatasia para recopilar información sobre la enfermedad y la seguridad y eficacia de Strensiq a largo plazo.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Strensiq - Asfotase alfa?
Se ha desarrollado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Strensiq se administra de la forma más segura posible. Sobre la base de este plan, la información de seguridad se ha incluido en el resumen de las características del producto y el prospecto de Strensiq, incluidas las precauciones adecuadas que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes.
Además, la compañía proporcionará material informativo a los pacientes y sus cuidadores, para garantizar que Strensiq se utiliza correctamente y para minimizar el riesgo de errores médicos. El material contendrá una guía de autoinyección para los pacientes, así como instrucciones sobre cómo administrar la inyección para que la usen los padres o quienes asisten a los niños con la enfermedad.
La compañía también llevará a cabo un estudio para recopilar datos sobre las reacciones de los pacientes adultos tratados con la dosis de Strensiq utilizada en la población pediátrica. Los estudios en curso también continuarán examinando el beneficio de Strensiq en adolescentes de 13 a 18 años.
Más información sobre Strensiq - Asfotase alfa.
Para obtener el EPAR completo y el resumen del plan de gestión de riesgos de Strensiq, visite el sitio web de la Agencia: ema.Europa.eu/Encontrate medicina / Medicina humana / Informes públicos europeos de evaluación. Para obtener más información sobre el tratamiento con Strensiq, lea el prospecto (que también forma parte del EPAR) o consulte a su médico o farmacéutico.
