¿Qué es y por qué usa Translarna - ataluren?
Translarna es un medicamento que contiene el principio activo ataluren . Está indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en pacientes mayores de 5 años que pueden caminar. La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética que gradualmente causa debilidad y pérdida de la función muscular. Translarna se usa en el grupo reducido de pacientes con distrofia de Duchenne debido a un defecto genético específico (llamado "mutación sin sentido") en el gen de la distrofina. Debido a que el número de pacientes con distrofia muscular de Duchenne es bajo, la enfermedad se considera "rara" y Translarna fue designada como un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 27 de mayo de 2005.
¿Cómo se usa Translarna - ataluren?
Translarna solo puede obtenerse con receta médica y el tratamiento debe ser iniciado por médicos especialistas que sean expertos en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne / Becker. Antes de iniciar el tratamiento con Translarna, los pacientes deben someterse a un análisis de sangre para confirmar que la enfermedad está causada por una mutación sin sentido y, por lo tanto, es adecuado para el tratamiento con Translarna. Translarna está disponible en forma de gránulos (100, 250 y 1 000 mg) que se toman por vía oral mezclados con alimentos líquidos o semisólidos (como el yogur). Translarna se debe tomar tres veces al día a la dosis recomendada de 10 mg / kg (10 mg por kilogramo de peso corporal) por la mañana, 10 mg / kg al mediodía y 20 mg / kg por la noche (para una dosis total de 40 mg / kg). Para más información, consulte el prospecto.
¿Cómo funciona Translarna - ataluren?
Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne tienen deficiencia de distrofina, una proteína que se encuentra en los músculos. Como esta proteína ayuda a proteger el músculo del daño durante la contracción y la relajación, en los pacientes con distrofia muscular de Duchenne, los músculos sufren lesiones y con el tiempo pierden sus funciones. La distrofia muscular de Duchenne puede ser causada por una serie de anomalías genéticas. Translarna se usa en pacientes cuya enfermedad se debe a la presencia de ciertos defectos (denominados mutaciones sin sentido) en el gen de la distrofina, que bloquean prematuramente la producción de una proteína distrofina normal, dando lugar a una proteína distrofina más corta, que no es capaz de funcionar correctamente. Translarna actúa en estos pacientes al permitir que el aparato productor de proteínas presente en las células supere el defecto para que las células puedan producir una proteína distrofina funcional.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Translarna - ataluren durante los estudios?
Translarna se estudió en un estudio principal en el que participaron 174 pacientes con distrofia muscular duchenne dowsularular, en los que se compararon dos dosis de Translarna (40 mg / kg diarios y 80 mg / kg diarios) con placebo ( tratamiento ficticio). La medida principal de la efectividad fue la variación en la distancia que los pacientes podían caminar a pie dentro de los seis minutos posteriores a las 48 semanas de tratamiento. Aunque un análisis inicial de los resultados de todos los datos recopilados por el estudio no reveló diferencias significativas en la distancia recorrida por los pacientes tratados con Translarna y los sujetos tratados con placebo, un análisis adicional mostró que la capacidad de caminar se redujo menos en el grupo tratado diariamente con 40 mg / kg de Translarna en comparación con el grupo placebo: después de 48 semanas de tratamiento, los sujetos tratados diariamente con 40 mg / kg de Translarna pudieron caminar un promedio de 31, 3 metros más que los pacientes tratados con placebo. Este efecto beneficioso de la dosis más baja también fue corroborado por mejoras en otros parámetros de eficacia, incluyendo aquellos directamente relacionados con las actividades diarias de los pacientes. No se observaron mejoras con la dosis más alta (80 mg / kg / día).
¿Cuál es el riesgo asociado a Translarna - ataluren?
Los efectos secundarios más comunes con Translarna (que pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas) son náuseas, vómitos y dolor de cabeza. Translarna no debe utilizarse concomitantemente con ciertos antibióticos conocidos como aminoglucósidos cuando se administra por vía intravenosa. Para obtener la lista completa de todos los efectos secundarios y restricciones con Translarna, consulte el prospecto.
¿Por qué se ha aprobado Translarna - ataluren?
El Comité de la Agencia de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios de Translarna son mayores que sus riesgos y recomendó que se aprobara para su uso en la UE. A pesar de los limitados datos disponibles y el hecho de que no se encontraron beneficios con la dosis más alta de 80 mg / kg por día, el CHMP opinó que se había demostrado que la dosis diaria de 40 mg / kg de Translarna retrasa la progresión de la enfermedad y que el perfil de seguridad no era motivo de preocupación. El comité también reconoció la gravedad de la distrofia muscular de Duchenne y la pregunta médica no satisfecha de los pacientes afectados por esta afección. Translarna obtuvo una "aprobación condicional". Esto significa que habrá más información disponible sobre el medicamento en el futuro, que la compañía debe proporcionar. Cada año, la Agencia Europea de Medicamentos revisará la nueva información disponible y este resumen se actualizará en consecuencia
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Translarna - ataluren?
Se ha desarrollado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Translarna se utilice de la forma más segura posible. Sobre la base de este plan, la información de seguridad se ha incluido en el resumen de las características del producto y en el prospecto de Translarna, incluidas las precauciones adecuadas que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes. Puede encontrar más información en el resumen del plan de gestión de riesgos.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Translarna - ataluren?
Se ha desarrollado un plan de gestión de riesgos para garantizar que Translarna se utilice de la forma más segura posible. Sobre la base de este plan, la información de seguridad se ha incluido en el resumen de las características del producto y en el prospecto de Translarna, incluidas las precauciones adecuadas que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes. Puede encontrar más información en el resumen del plan de gestión de riesgos.
Otras informaciones sobre Translarna - ataluren.
El 31 de julio de 2014, la Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida para Translarna válida en toda la Unión Europea. Para obtener más información sobre el tratamiento con Translarna, lea el prospecto (también parte del EPAR) o póngase en contacto con su médico o farmacéutico. El resumen de la opinión del Comité sobre productos medicinales huérfanos sobre Translarna está disponible en el sitio web de la Agencia: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation. Última actualización de este resumen: 08-2014.
