¿Qué es y para qué se utiliza Cystadrops - Mercaptamine?
Cystadrops es un medicamento oftálmico (ojo) que se usa en pacientes con 2 años de edad con cistinosis. La cistinosis es una enfermedad hereditaria caracterizada por la acumulación en el cuerpo de una sustancia natural llamada cistina, que causa la formación de cristales dañinos, en particular en los riñones y en la córnea (la membrana transparente que constituye la porción anterior del ojo). Cystadrops se utiliza para reducir la acumulación de cristales de cistina en la córnea.
Debido a que el número de pacientes con cistinosis es bajo, la enfermedad se considera "rara" y Cystadrops se ha clasificado como un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 7 de noviembre de 2008.
Cystadrops contiene el principio activo mercaptamina (también conocida como cisteamina)
¿Cómo se usa Cystadrops - Mercaptamine?
Cystadrops solo se puede obtener con receta médica. El tratamiento debe iniciarse bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de la cistinosis.
Cystadrops está disponible como gotas para los ojos. La dosis recomendada es 1 gota en cada ojo 4 veces al día durante las horas de vigilia. El médico puede disminuir progresivamente la dosis hasta 1 gota por día según los resultados de los exámenes oftalmológicos. El tratamiento no debe ser interrumpido durante mucho tiempo.
Para más información, consulte el prospecto.
¿Cómo funciona Cystadrops - Mercaptamine?
El daño resultante de la acumulación de cristales de cistina dentro de las células corneales puede causar problemas visuales graves. El principio activo de Cystadrops, mercaptamina, reacciona con la cistina, disolviéndola y formando sustancias que pueden eliminarse de las células. Cuando se aplica al ojo, se reduce la cantidad de cistina presente en las células de la córnea y se limita el daño ocular.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Cystadrops - Mercaptamine durante los estudios?
Cystadrops se comparó con otra solución de gotas oculares a base de mercaptamina menos concentrada en un estudio principal de 32 pacientes con 2 años de edad con cistinosis. La medida principal de la efectividad se basó en la reducción de los cristales cistinos corneales observados bajo el microscopio y se cuantificó con una puntuación llamada IVCM entre 0 y 28 (donde 0 correspondió a la ausencia de cristales). Al comienzo del estudio, los pacientes de ambos grupos tenían una puntuación promedio de 10.
Cystadrops fue más eficaz que el medicamento de comparación para reducir los cristales cistinos de córnea después de 3 meses de tratamiento: en pacientes tratados con Cystadrops, la puntuación de IVCM se redujo en 4, 6 puntos, mientras que en los tratados con el medicamento comparador se redujo de 0, 5 puntos. La terapia con cystadrops también ayudó a reducir la fotofobia (malestar en el ojo asociado con la exposición a la luz intensa).
¿Cuáles son los riesgos asociados con Cystadrops - Mercaptamine?
Los efectos secundarios más comunes con Cystadrops (que pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas) son el ojo e incluyen dolor, picazón e irritación ocular, aumento de lagrimeo, visión borrosa e hiperemia ocular (enrojecimiento). Estos efectos suelen ser de intensidad leve o moderada y no duran.
Para obtener una lista completa de todas las restricciones y efectos secundarios informados con Cystadrops, consulte el prospecto
¿Por qué se ha aprobado Cystadrops - Mercaptamine?
Las gotas oculares a base de mercaptamina producidas localmente en farmacias u hospitales se han utilizado durante muchos años para tratar los síntomas oculares de cistinosis. Además, un estudio demostró que Cystadrops es eficaz para reducir los cristales corneales de cistina. El medicamento también ha mejorado otros síntomas de la cistinosis como la fotofobia. En cuanto a la seguridad, los efectos secundarios del ojo, aunque son muy frecuentes, suelen ser manejables.
El Comité de la Agencia de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) decidió que los beneficios de Cystadrops son mayores que sus riesgos y recomendó que se aprobara para su uso en la UE.
¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro y eficaz de Cystadrops - Mercaptamine?
Las recomendaciones y precauciones que deben seguir los profesionales de la salud y los pacientes para el uso seguro y eficaz de Cystadrops se han incluido en el resumen de las características del producto y en el prospecto.
Más información sobre Cystadrops - Mercaptamine
Para obtener el EPAR completo de Cystadrops, consulte el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Encuentre medicamentos / Medicamentos humanos / Informes públicos europeos de evaluación. Para obtener más información sobre el tratamiento con Cystadrops, lea el prospecto (también parte del EPAR) o póngase en contacto con su médico o farmacéutico.
El resumen de la opinión del Comité de Medicamentos Huérfanos sobre Cystadrops está disponible en el sitio web de la Agencia: ema.europa.eu/Encontrar medicina / Medicina humana / Designación de enfermedades raras.
