¿Qué es Aldurazyme?
Aldurazyme es una solución para perfusión (fleboclisis) que contiene el principio activo laronidasa.
¿Para qué se utiliza Aldurazyme?
Aldurazyme está indicado en pacientes con un diagnóstico confirmado de mucopolisacaridosis I (MPS-I, deficiencia de α-L-iduronidasa), para el tratamiento de manifestaciones no neurológicas (no relacionadas con el cerebro o los nervios) de la enfermedad. La MPS I es una enfermedad hereditaria rara en la que el nivel de actividad enzimática de la α-L-iduronidasa es mucho más bajo de lo normal. Como consecuencia, no hay degradación de ciertas sustancias (glicosaminoglicanos), que se acumulan en la mayoría de los órganos del cuerpo y los dañan. Las manifestaciones no neurológicas de la MPS I pueden ser agrandamiento del hígado, rigidez de las articulaciones que resulta en dificultad para el movimiento, disminución del volumen pulmonar, enfermedades cardíacas y enfermedades oculares. Debido a que el número de pacientes con MPS es bajo, la enfermedad se considera "rara" y el Aldurazyme se designó como un medicamento huérfano (un medicamento utilizado para enfermedades raras) el 14 de febrero de 2001. El medicamento solo se puede obtener con receta médica. médica.
¿Cómo se usa Aldurazyme?
La terapia con aldurazyme debe ser supervisada por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con MPS I u otras enfermedades metabólicas hereditarias. Aldurazyme debe administrarse en hospitales o clínicas donde se dispone de equipos de reanimación y se pueden administrar otros medicamentos antes de la infusión para prevenir reacciones alérgicas. Aldurazyme debe administrarse una vez a la semana como una infusión intravenosa y está indicado para el tratamiento a largo plazo.
¿Cómo actúa Aldurazyme?
El principio activo de Aldurazyme, la laronidasa, es una copia de la enzima humana α-L-iduronidasa. se produce mediante un método conocido como "tecnología de ADN recombinante": la enzima es producida por una célula en la que se ha introducido un gen (ADN) que lo hace capaz de producir laronidasa, que se utiliza como "terapia de reemplazo enzimático" Esto significa reemplazar la enzima faltante en pacientes con MPS I. Los síntomas de MPS I están muy controlados, lo que resulta en una mejor calidad de vida para los pacientes.
¿Qué estudios se han realizado con Aldurazyme?
Aldurazyme se comparó con placebo (un tratamiento simulado) en 45 pacientes de 5 años o más con un diagnóstico confirmado de mucopolisacaridosis I (MPS-I). La medida principal de efectividad fue la capacidad vital forzada (CVF, una medida de la eficacia pulmonar) y la distancia que los pacientes pueden caminar durante seis minutos. Estos valores se midieron antes y después de 26 semanas de terapia. Después de esto, el estudio continuó durante hasta cuatro años y todos los pacientes fueron tratados con Aldurazyme. Aldurazyme se ha estudiado en 20 niños menores de cinco años que han recibido Aldurazyme durante un año. El estudio se centró esencialmente en la seguridad del medicamento, pero también midió su capacidad para reducir los niveles de GAG en la orina y el tamaño del hígado.
¿Qué beneficio ha demostrado tener Aldurazyme durante los estudios?
El estudio mostró que Aldurazyme mejoró tanto la capacidad vital forzada (CVF) como la capacidad de los pacientes para caminar después de 26 semanas y que el efecto se mantuvo hasta por cuatro años. En niños de menos de cinco años, Aldurazyme redujo los niveles de glicosaminoglicanos en la orina en aproximadamente un 60% y la mitad de los niños tratados tenían un hígado de tamaño normal al final del estudio.
¿Cuál es el riesgo asociado a Aldurazyme?
La mayoría de los efectos secundarios observados con Aldurazyme son reacciones causadas por la infusión en lugar del medicamento en sí. Algunos de ellos son graves, pero el número de efectos adversos tiende a disminuir con el tiempo. Los efectos secundarios más comunes con Aldurazyme observados en pacientes mayores de cinco años (más de uno de cada diez pacientes) son dolor de cabeza, náuseas, dolor abdominal (dolor de estómago), erupción cutánea, artropatía (degeneración articular), artralgia (dolor en las articulaciones), dolor de espalda, dolor en las extremidades (manos y pies), enrojecimiento, pirexia (fiebre) y reacciones en el lugar de la infusión. En pacientes menores de cinco años, los efectos secundarios más comunes son aumento de la presión arterial, disminución de la saturación de oxígeno (una medida de la efectividad de la función pulmonar), taquicardia (aumento de la frecuencia cardíaca), pirexia y escalofríos. Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios notificados con Aldurazyme, consulte el prospecto. Los pacientes que reciben Aldurazyme a menudo desarrollan anticuerpos (proteínas producidas en respuesta al medicamento), pero el efecto que estos anticuerpos pueden tener en la seguridad y eficacia del medicamento aún no se conoce por completo. Aldurazyme no debe usarse en personas que puedan tener reacciones alérgicas graves (como una reacción anafiláctica) a la laronidasa u otros excipientes.
¿Por qué se ha aprobado Aldurazyme?
El Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) decidió que Aldurazyme controlaría efectivamente los síntomas de MPS I. El Comité decidió que los beneficios de Aldurazyme superan los riesgos de la terapia de reemplazo enzimático a largo plazo en pacientes con un diagnóstico confirmado de MPS I. El Comité recomendó la concesión de la autorización de comercialización del medicamento. Aldurazyme ha sido autorizado "en circunstancias excepcionales", lo que significa que debido a que se usa para tratar una enfermedad rara, no ha sido posible obtener información más detallada sobre el medicamento. La Agencia Europea de Medicamentos revisará cada año la nueva información disponible y, si es necesario, actualizará este resumen.
¿Qué información todavía se espera para Aldurazyme?
La compañía que produce Aldurazyme monitoreará a los pacientes que toman el medicamento observando las reacciones de infusión y el desarrollo de anticuerpos.
Otra información:
La Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para Aldurazyme a Genzyme Europe BV el 10 de junio de 2003. La autorización de comercialización se renovó el 10 de junio de 2008. Para obtener un resumen de la opinión del Comité de Productos Medicinales Huérfanos sobre Aldurazyme, haga clic aquí. Para la versión completa de Aldurazyme en EPAR, haga clic aquí .
Última actualización de este resumen: 06-2009.
