¿Qué es CYSTAGON?
CYSTAGON es un medicamento que contiene cisteamina como ingrediente activo. Se presenta en forma de cápsulas (50 y 150 mg).
¿Para qué se utiliza CYSTAGON?
CYSTAGON se utiliza para tratar pacientes que sufren de cistinosis nefropática (riñones). La cistinosis es una enfermedad hereditaria rara causada por la cistina que se acumula en algunas células, impidiendo su funcionamiento normal. Esta acumulación conduce a problemas renales y se propaga a otras partes del cuerpo, incluidos los ojos, algunas glándulas (tiroides, páncreas, gónadas), el sistema nervioso central, los músculos y el hígado. La enfermedad se manifiesta a través de las dificultades del crecimiento.
El medicamento solo se puede obtener con receta médica.
¿Cómo se usa CYSTAGON?
Tomar CYSTAGON debe comenzar bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de la cistinosis.
Los niveles de cistina en los leucocitos deben medirse para ajustar la dosis del medicamento.
Para niños de hasta 12 años, la dosis recomendada es de 1.30 g / m2 / día dividida en cuatro dosis.
todos los días.
Para pacientes mayores de 12 años y más de 50 kilogramos de peso, se recomienda la dosis de 2 g / día dividida en cuatro dosis diarias. Las dosis iniciales deben corresponder a 1/4 - 1/6 de las dosis finales esperadas. Las dosis iniciales deben aumentarse gradualmente durante 4-6 semanas.
¿Cómo funciona CYSTAGON?
CYSTAGON reacciona con la cistina para formar cisteína y un disulfuro mixto de cisteamina y cistina.
Este disulfuro mixto luego se extrae de las células mediante el sistema de transporte de otro aminoácido (lisina). La cantidad de cistina en los órganos se reduce, lo que limita el daño.
¿Qué estudios se han realizado CYSTAGON?
CYSTAGON se ha probado en tres ensayos clínicos con 234 pacientes durante un período de doce años. Los estudios incluyeron niños y nuevos pacientes reclutados más recientemente, en los que se probaron dos dosis diferentes. Dado que esta es una condición muy grave, no fue posible, por razones éticas, comparar CYSTAGON directamente con un placebo. En cambio, la comparación se realizó en un grupo de pacientes tratados con placebo, como parte de otro estudio no relacionado. Los estudios se centraron en la función renal, y la supervivencia del paciente y las tasas de crecimiento.
¿Qué beneficio ha demostrado tener CYSTAGON durante los estudios?
Los tres estudios han demostrado que CYSTAGON retrasa la patología de los riñones y la necesidad de recurrir a la diálisis o al trasplante renal, si el tratamiento se inicia a una edad temprana en sujetos con buena función renal. El medicamento también mejora la supervivencia y las tasas de crecimiento en los niños que lo toman.
¿Cuál es el riesgo asociado con CYSTAGON?
Los efectos secundarios más comunes de CYSTAGON están relacionados principalmente con el sistema digestivo.
Las reacciones adversas notificadas con mayor frecuencia (que ocurren en más de 1 paciente en 10) son: anorexia (pérdida de apetito), náuseas, vómitos, diarrea, letargo y pirexia (fiebre). Para obtener la lista completa de todos los efectos secundarios notificados con CYSTAGON, consulte el prospecto.
CYSTAGON no debe usarse en personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) a la cisteamina, a otros componentes del medicamento oa la penicilamina. CYSTAGON no debe administrarse a madres lactantes o en caso de sospecha o sospecha de embarazo (especialmente durante los primeros tres meses) a menos que sea absolutamente necesario.
¿Por qué se ha aprobado CYSTAGON?
La cistinosis es una enfermedad rara y mortal, y CYSTAGON se considera un medicamento útil
No tiene alternativas. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) encontró que los beneficios de CYSTAGON son mayores que sus riesgos y recomendó autorizar su comercialización.
CYSTAGON ha sido autorizado en circunstancias excepcionales ya que, dado que se utiliza para
para tratar una enfermedad rara, no fue posible obtener información más detallada sobre el medicamento en el momento de la aprobación. Dado que la empresa productora proporcionó la información adicional solicitada, las circunstancias excepcionales cesaron el 17 de abril de 2007.
Más información sobre CYSTAGON
El 23 de junio de 1997, la Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para CYSTAGON a Orphan Europe. Esta autorización fue renovada el 23 de junio de 2002 y el 23 de junio de 2007.
Puede consultar la versión completa de la evaluación (EPAR) aquí.
Última actualización de este sumario: 06-2007.
