¿Qué es Carbaglu?
Carbaglu es un medicamento que contiene el principio activo llamado ácido carglúmico. Está disponible como una tableta dispersable. "Disperdibile" significa que las tabletas se pueden dispersar (mezclar) en agua.
¿Para qué se utiliza Carbaglu?
Carbaglu se prescribe para el tratamiento de la hiperamonemia (alto nivel de amoníaco en la sangre) en pacientes sin una enzima llamada N-acetilglutamato sintasa (NAGS). Esta enzima normalmente ayuda a metabolizar el amoníaco. Si la enzima no está presente, el amoníaco no se puede descomponer y se acumula en la sangre. Es una enfermedad extremadamente rara. Los pacientes con deficiencia total grave de NAGS desarrollan rápidamente altas concentraciones de amoníaco en la sangre poco después del nacimiento. Los pacientes con deficiencia parcial de NAGS (una forma más leve de la enfermedad) pueden experimentar síntomas de la enfermedad en cualquier momento de la vida después de un evento estresante, como una infección o una enfermedad viral.
Dado el pequeño número de pacientes con deficiencia de NAGS, Carbaglu fue designado como un medicamento huérfano (un medicamento utilizado para tratar enfermedades raras) el 18 de octubre de 2000.
El medicamento solo se puede obtener con receta médica.
¿Cómo se usa Carbaglu?
El tratamiento con Carbaglu debe comenzar bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de trastornos metabólicos. El tratamiento puede comenzar tan pronto como el primer día de vida. La dosis diaria inicial debe ser de 100 mg por kilogramo de peso corporal, pero se pueden usar hasta 250 mg / kg si es necesario. La dosis debe ajustarse para mantener los niveles normales de amoníaco en la sangre; Las dosis diarias son normalmente entre 10 mg / kg y 100 mg / kg. Los comprimidos deben dispersarse (mezclarse) en una pequeña dosis de agua antes de administrarse al paciente. Se pueden dividir fácilmente en dos mitades iguales entre sí. El medicamento debe administrarse durante toda la vida del paciente.
¿Cómo funciona Carbaglu?
Las personas con deficiencia de NAGS no pueden descomponerse y eliminar el amoníaco. Cuando esto sucede, se determina una acumulación de amoníaco en la sangre, que es tóxica para el cuerpo y especialmente para el cerebro. Carbaglu tiene una estructura muy similar al N-acetilglutamato, que activa una enzima capaz de descomponer el amoníaco. Por lo tanto, Carbaglu favorece la descomposición del amoníaco, reduciendo las concentraciones de amoníaco en la sangre y sus efectos tóxicos.
¿Qué estudios se han realizado en Carbaglu?
Carbaglu se estudió en 20 pacientes, de los cuales 12 se vieron afectados por la deficiencia de NAGS y fueron tratados durante un promedio de aproximadamente tres años. Los otros ocho pacientes fueron tratados por hiperamonemia debido a otras causas. La compañía también presentó información de publicaciones sobre otros cuatro pacientes tratados con el ingrediente activo de Carbaglu.
¿Qué beneficio ha demostrado Carbaglu durante los estudios?
En la mayoría de los pacientes, el tratamiento con Carbaglu resultó en una normalización de los niveles de amoníaco. Los pacientes tratados con Carbaglu permanecieron estables sin la necesidad de restricciones dietéticas u otros medicamentos.
¿Cuál es el riesgo asociado a Carbaglu?
El efecto secundario más común con Carbaglu (visto en 1-10 pacientes en 100) es el aumento de la sudoración. Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios informados con Carbaglu, consulte el prospecto.
Carbaglu no debe usarse en personas que sean hipersensibles (alérgicas) al ácido carglúmico o a cualquiera de los demás componentes.
¿Por qué se ha aprobado Carbaglu?
La deficiencia de NAGS es una enfermedad rara y grave, con consecuencias potencialmente devastadoras y para la cual no existe otro tratamiento similar. Sobre la base de información limitada sobre la eficacia y seguridad del medicamento proporcionado, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) concluyó que Carbaglu es eficaz para normalizar los niveles de amoníaco en la sangre. El Comité decidió que los beneficios de Carbaglu superan los riesgos en el tratamiento de la hiperamonemia debido a la deficiencia de NAGS y, por lo tanto, recomendó que se autorizara la comercialización de Carbaglu.
Carbaglu fue autorizado originalmente bajo "circunstancias excepcionales" porque no fue posible obtener información completa sobre el medicamento porque estaba destinado a pacientes con una enfermedad rara. Como la compañía proporcionó la información adicional solicitada, la restricción "en circunstancias excepcionales" cayó el 26 de junio de 2006.
Más información sobre Carbaglu
La Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para Carbaglu a Orphan Europe el 24 de enero de 2003. La autorización de comercialización fue renovada el 24 de enero de 2008.
Para registrar el estado huérfano de Carbaglu, haga clic aquí.
Para la versión completa de Carbaglu en EPAR, haga clic aquí.
Última actualización de este sumario: 04-2008.
